FDA, 프락시스 프리시전 메디신스의 희귀 뇌병증 치료제 '렐루트리진'에 우선 심사 부여

미국 식품의약국(FDA)이 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증의 잠재적 치료제인 렐루트리진에 대한 프락시스 프리시전 메디신스의 신약허가신청서를 우선 심사로 접수했다. FDA는 처방의약품 사용자 요금법에 따라 2026년 9월 27일을 목표 조치일로 설정했다. 승인된다면, 렐루트리진은 이러한 파괴적이고 치명적인 상태로 고통받는 어린이들을 위한 최초의 질병 수정 치료제가 될 것이다.

NDA는 성공적인 중간 분석과 데이터 모니터링 위원회의 권고에 따라 효능으로 인해 조기 중단된 EMBOLD 연구의 긍정적 결과로 뒷받침된다. 렐루트리진은 오판 드럭 지정뿐만 아니라 희귀 소아 질환 지정과 획기적 치료제 지정을 보유하고 있다. 승인을 받는다면, 렐루트리진은 SCN2A/8A DEE에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 뿐만 아니라 소아 심사 바우처 자격도 얻을 수 있다.

렐루트리진은 발달 및 간질성 뇌병증 치료를 위해 개발 중인 최초의 소분자로서, 심각한 DEE에서 발작 증상의 주요 원인으로 나타난 지속성 나트륨 전류의 우선적 억제제이다. 2상 EMBOLD 연구 코호트 1의 데이터는 심하게 사전 치료를 받은 인구에서 운동 발작에 대한 잘 견디는, 강력한, 단기 및 장기 개선을 보여주었으며, 일부 SCN2A- 및 SCN8A-DEE 환자에서 발작 자유 상태를 유지했다.

회사는 미국에서 두 가지 근시일적 신경학적 출시를 지원할 수 있는 상업적 플랫폼 구축을 신속하게 진행하고 있다. 프락시스는 2025년을 9억 2600만 달러의 현금 및 유가증금으로 마감했으며, 4억 5700만 달러 증가로 전년 대비 거의 두 배로 늘어났고, 2026년 1월 공모를 통해 6억 2100만 달러를 추가했다. 약 15억 달러의 프로포마 현금은 회사가 2028년까지 운영할 수 있는 기간을 제공하며, 동시 출시와 후기 개발을 자금 지원할 수 있는 능력을 제공한다.

렐루트리진은 또한 2026년 말까지 완료될 것으로 예상되는 EMERALD 시험을 통해 광범위한 DEE에서 조사되고 있다. 회사는 운동 장애와 간질 분야에 걸쳐 여러 프로그램을 포함하는 다각적, 다중 양식의 중추신경계 포트폴리오를 구축했으며, 네 가지 후기 단계 후보 제품을 보유하고 있다.