Ultragenyx, 산필리포 증후군 A형 유전자 치료제 UX111의 긍정적 장기 데이터 발표
Ultragenyx가 산필리포 증후군 A형 치료제 UX111의 8.5년 장기 임상 데이터를 통해 지속적인 치료 효과와 안전성을 입증했다. 뇌척수액 내 유해 물질 수치의 현격한 감소와 환자들의 인지 및 운동 기능 유지 효과를 바탕으로, 회사는 2026년 3분기 내 최종 승인을 목표로 FDA 심사를 진행 중이다.
Ultragenyx Pharmaceutical은 2월 3일, 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)을 위한 조사용 AAV9 유전자 치료제인 UX111의 긍정적인 장기 데이터를 발표했다. 이번 데이터는 뇌척수액 헤파란 황산염(CSF-HS)의 지속적인 감소와 임상적 기능의 유의미한 개선을 입증한다.
최대 8.5년의 추적 관찰 결과, 치료받은 아동들은 CSF-HS 수치가 중앙값 63.98% 감소했으며, 인지, 의사소통 및 운동 기술 측면에서 자연 경과 데이터와 비교해 전례 없는 차이를 보였다.
질환 초기 단계이거나 연령이 낮은 환자일수록 치료 효과가 가장 뚜렷하게 나타났다. 반면 나이가 더 많은 아동 환자들도 언어 소통 및 독립 보행과 같은 핵심적인 기능적 능력을 유지했는데, 이는 치료받지 않은 또래 환자들의 일반적인 기능 저하 연령대를 훨씬 넘어서는 수치다. UX111의 안전성 프로필은 여전히 양호하며 내약성 또한 우수한 것으로 확인되었다.
이러한 고무적인 결과에 힘입어 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:RARE)는 2026년 1월 미국 FDA에 UX111의 가속 승인을 위한 BLA를 재제출했다. 이번 제출에는 다양한 연령대와 질환 중증도에 걸친 유전자 치료제의 임상적 혜택을 뒷받침하기 위한 최신 장기 기능 및 바이오마커 데이터가 포함되었다. 회사는 FDA 가이드라인에 따라 최대 6개월의 심사 기간을 예상하고 있으며, PDUFA 목표 일자는 2026년 3분기가 될 것으로 전망하고 있다.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:RARE)는 북미, 라틴 아메리카, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아 태평양 지역에서 희귀 및 극희귀 유전 질환 치료를 위한 혁신적인 제품을 발굴, 인수, 개발 및 상용화하는 바이오 제약 기업이다.