FDA가 유전자치료제 신청 반려하자 Ultragenyx, 인력 10% 감축

Ultragenyx는 희귀질환 치료제 포트폴리오의 매출 성장에 힘입어 2027년 수익성 달성을 지원하기 위한 기업 구조조정의 일환으로 130명, 즉 전체 인력의 10%를 감축한다고 목요일 밝혔다. 회사는 또 제조 관련 우려를 이유로 FDA가 희귀 퇴행성 질환용 유전자치료제의 승인 신청을 다시 한 번 반려했다고 공개했다.

이번 구조조정으로 2026년 비용은 2025년과 비교해 보합이거나 소폭 감소할 전망이며, 여기에는 약 $50 million의 구조조정 비용이 포함된다. 회사는 2027년 비용이 2025년 대비 15% 감소할 것으로 예상한다고 밝혔다. 경영진은 올해 매출이 8~13% 증가할 것으로 전망한다고 말했다.

신경퇴행성 질환인 Sanfilippo syndrome Type A 치료용 유전자치료제 UX111은 제조 관련 우려로 반려됐으며, 경영진은 지난달 제출한 회사의 답변이 FDA로부터 "불완전하다"는 판단을 받았다고 밝혔다. 회사는 FDA가 "추가 보완 문서"를 요청했다고 전했다.

Ultragenyx는 희귀질환 치료제를 시장에 출시하는 데 있어서는 현재까지 4건의 성과를 내며 성공을 입증했다. 그러나 이러한 개발 성과를 수익으로 전환하는 데는 성공하지 못했다. 회사는 연간 매출 $673 million에 순손실 $575 million을 기록했다.

회사 경영진은 2027년에 흑자 전환을 이루겠다는 목표를 세웠다. 그러나 최근의 차질로 매출 성장 기대치는 바뀌었다. Mereo Biopharma와 공동 개발하던 한 약물은 희귀 골질환인 osteogenesis imperfecta를 대상으로 한 3상 임상시험에서 실패했다.

UX111이 승인될 경우 Ultragenyx는 다른 회사에 매각할 가능성이 있는 "priority review voucher"를 받을 수 있으며, 이는 추가적인 매출원이 될 수 있다.

회사가 2025년 비용 수준인 $1.2 billion을 유지할 경우, 매출 가이던스 $730 million~$760 million을 달성하더라도 여전히 $400 million이 넘는 손실을 낼 것이다. 그러나 Ultragenyx는 여러 후기 단계 임상시험이 종료되고 초기 단계 연구 활동이 축소됨에 따라 2027년 연구개발 비용이 38%, 즉 $280 million 감소할 것으로 예상하고 있다.

다만 회사가 여러 신제품 출시를 지원하기 위해 나서면서 마케팅 비용은 증가할 것으로 예상된다. 금요일 오전 주가는 최대 11% 하락했다.