Prothena 2025년 4분기 실적: 파트너 프로그램 2건 Phase III 진입, 현금 보유 가이던스 초과

Prothena Corporation은 2025년 4분기 조정 주당손실 45센트를 보고하여 추정치에 부합했다. 매출은 2만 달러로 추정치 300만 달러에 미달했다. 회사는 2025년 말 현금, 현금 등가물 및 제한 현금 3억 840만 달러로 마감하여 이전 가이던스 2억 9,800만 달러를 상회했다.

Roche는 파킨슨병 약물 prasinezumab을 약 900명의 참가자를 목표로 하는 Phase III PARAISO 시험으로 진전시켰으며, 1차 완료는 2029년으로 예상된다. Novo Nordisk는 심근병증 후보물질 coramitug를 약 1,280명의 환자를 대상으로 하는 Phase III CLEOPATTRA 연구로 진전시켰으며, 역시 2029년 1차 완료를 목표로 하고 있다. Roche는 prasinezumab의 최고 매출 잠재력을 35억 달러(미조정) 이상으로 예상하고 있다.

이미 levodopa를 복용 중인 환자의 prasinezumab 탐색적 하위 집단에서, Prothena는 MDS-UPDRS Part III에서 운동 진행의 40% 상대적 감소를 보고했으며 명목적 통계적 지지가 있었다. coramitug의 60 mg/kg 용량은 위약 대비 NT-proBNP의 48% 감소와 유리한 심장 리모델링의 심초음파 징후를 보여주어 Phase III 근거를 강화했다. coramitug의 Phase II 데이터는 진행 중인 Phase III CLEOPATTRA 연구를 뒷받침한다.

coramitug의 바이오마커 성과는 강력했지만, Phase II 6분 보행 검사는 60 mg/kg 용량에서 수치적으로만 개선되었으며 유의하지 않았다. Novo Nordisk는 통계적 분리 부재를 105명 환자의 적은 표본 크기와 상대적으로 짧은 12개월 연구 기간에 기인한다고 설명했다.

경영진은 파트너 포트폴리오의 경제적 레버리지를 강조했으며, 2026년에 주로 coramitug 등록과 Bristol Myers Squibb의 PRX019 결정에 연계된 최대 1억 500만 달러의 임상 마일스톤을 달성할 수 있다고 밝혔다. Prothena는 Novo Nordisk의 진행 중인 Phase III 연구에서 사전 지정된 등록 기준이 충족되면 2026년 상반기에 임상 마일스톤을 달성할 것으로 예상한다. 모든 제휴를 통틀어 회사는 향후 로열티 외에 약 30억 달러의 잠재적 미래 마일스톤 지급을 강조했다. 이 후보물질은 이미 수령한 1억 달러를 포함하여 최대 12억 3,000만 달러의 개발 및 매출 마일스톤을 Prothena에 안겨줄 수 있으며, 추가 지급은 Phase III 등록 목표에 연계된다.

Bristol Myers Squibb는 약 310명의 환자에서 Phase II TargetTau-1 시험의 등록을 완료했으며, 1차 완료는 2027년 상반기를 목표로 하고 있으며 Fast Track 지위를 이미 확보했다. BMS-986446(이전 PRX005)은 알츠하이머병의 잠재적 치료를 위한 최고 수준의 항타우, MTBR 특이적 항체이다. Bristol Myers Squibb는 피하 투여를 평가하기 위한 Phase I 공개 표지 단일투여 임상시험도 실시했다. Prothena는 Bristol Myers가 PRX019를 추가 개발하기로 결정하면 2026년 말까지 마일스톤 지급을 받을 것으로 예상한다.

PRX012의 Phase I ASCENT 중간 결과에서 월 400 mg 피하 투여 시 12개월 시점의 평균 아밀로이드 PET 수치가 약 27.5 centiloid로 감소했다. 예비 18개월 데이터는 약 16 centiloid로의 추가 감소를 시사했으며, 환자의 75%가 연구의 사전 정의 기준치에 따라 아밀로이드 음성을 달성했다. 고무적인 효능에도 불구하고, ASCENT에서 PRX012의 ARIA-E 발생률은 승인된 항아밀로이드 항체 대비 경쟁력이 없는 것으로 기술되어 상업적 및 규제적 문제를 제기했다. 이에 대응하여 Prothena는 ARIA 위험을 줄이면서 뇌 노출을 유지하거나 강화하는 것을 목표로 하는 트랜스페린 수용체 활용 PRX012 프로그램으로 전환하고 있다.

회사는 CYTOPE 기술과 공격적 ALS 마우스 모델에서의 초기 TDP-43 데이터를 공개하여 전신 중추신경계 활성과 뇌 및 근육 병리의 감소를 입증했다. 중요한 것은 Prothena가 RNA 미스스플라이싱의 감쇠를 보고하여 역사적으로 도달하기 어려웠던 세포 내 표적을 약물화하는 CYTOPE의 능력을 뒷받침했다는 점이다. Prothena는 또한 주요 제약사와의 진행 중인 CYTOPE 연구 협력과 2026년 주식 상환 프로그램 승인을 언급했다.

영업 및 투자 활동에 사용된 순현금은 예상보다 양호한 1억 6,370만 달러였으며, 연간 순손실 2억 4,410만 달러는 가이던스 범위 내에 정확히 들어왔다. 2025년 연간 총 매출은 970만 달러로 전년 대비 93% 감소했다. 2025년 연간 순손실은 주당 3.97달러로 2024년의 주당 2.27달러 손실에서 확대되었다.

연구개발비는 임상시험, 제조, 인건비 및 컨설팅 비용 감소에 힘입어 전년 대비 71% 감소한 1,460만 달러를 기록했다. 일반관리비는 전년 대비 25% 감소한 1,260만 달러였다. 2025년 12월 31일 기준, Prothena의 현금, 현금 등가물 및 제한 현금은 3억 840만 달러였으며, 이는 2025년 9월 30일 기준 3억 3,170만 달러 대비 감소한 것이다. 부채는 없었다.

회사는 2026년 영업 및 투자 활동에 따른 순현금 소진을 5,000만~5,500만 달러 범위로 예상한다. 연말 현금, 현금 등가물 및 제한 현금 중간값은 약 2억 5,500만 달러로 예상된다. 2026년 순손실은 6,700만~7,200만 달러 범위로 전망된다.