EMA, OS Therapies의 골육종 치료제 OST-HER2에 대한 롤링 리뷰 개시
EMA가 OS Therapies의 OST-HER2에 대한 조건부 판매 승인 롤링 리뷰를 개시했다. 이 약물은 완전 절제된 폐 전이성 골육종 재발 방지를 대상으로 하며, 2026년 4분기 중 EMA의 조건부 판매 승인 결정이 예상된다. EMA와 호주 TGA는 3년 전체 생존율을 승인 가능한 임상 효능 평가변수로 합의했으며, 2026년 3분기 호주에서 확증적 3상 임상시험이 계획되어 있다.
유럽의약품청(EMA)이 OS Therapies의 OST-HER2 조건부 판매 승인 신청에 대한 롤링 리뷰(Rolling Review)를 개시했다. 이 약물은 완전 절제된 폐 전이성 골육종 환자의 재발 방지를 목적으로 한다. 지난주 회사의 주가는 12.4% 급등하며 시가총액이 6,850만 달러에 도달했다.
EMA의 첨단치료위원회(Committee for Advanced Therapy)는 의약품인체사용위원회(CHMP) 및 약물감시위험평가위원회(PRAC)와 공동으로 OST-HER2 조건부 판매 승인(CMA) 신청 규제 문서에 대한 지속적 평가, 즉 롤링 리뷰를 개시했다. OS Therapies와 EMA는 3년 전체 생존율(overall survival) 데이터가 CMA 신청 평가 완료의 기준이 될 것에 합의했다. 회사는 EMA 및 호주 치료제청(TGA)과 모두 조건부 판매 승인을 위한 승인 가능한 임상 효능 평가변수로 3년 전체 생존율을 사용하는 데 합의를 이루었다.
OS Therapies는 2년 전체 생존율 데이터를 제출했으며, EMA는 업데이트된 2.5년 전체 생존율 데이터(2026년 2분기 중반까지 확보 가능)와 3년 전체 생존율 데이터(2026년 4분기 초 확보 가능)를 요청했다. 회사는 2026년 4분기 중 EMA의 CMA 결정이 가능할 것으로 예상하고 있다.
EMA 및 TGA와는 혈청전환(seroconversion) 데이터가 조기 시장 접근 및 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation) 하 우선 심사 바우처(Priority Review Voucher) 자격을 지원하는 대리 임상 효능 데이터 역할을 한다는 점에 대해서도 합의가 이루어졌다. 비임상, CMC 및 안전성 데이터와 기존 의약품을 3상 임상시험 개시에 사용하는 것에 대해서도 합의가 완료되었다.
OS Therapies는 2026년 3분기 호주에서 확증적 3상 임상시험을 개시할 계획이다. 회사는 2026년 중 미국 FDA로부터 OST-HER2의 골육종에 대한 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 접수할 것으로 예상하고 있다. 회사는 미국에서 가속 승인 프로그램(Accelerated Approval Program)에 따른 BLA를, 영국과 유럽에서는 조건부 판매 승인(conditional MAA)을 추진 중이며, 이 모든 절차는 승인 전 확증적 임상시험 개시를 요구한다.
EMA는 회사를 원시 데이터 파일럿 프로그램(Raw Data Pilot program)에 선정했다. OST-HER2는 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 첨단치료의약품(ATMP) 지정을 받았다. 또한 FDA로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation), 패스트트랙 지정(fast track designation) 및 희귀 소아 질환 지정을 받았다.
회사는 ATMP 지정에 따라 유럽에서 OST-HER2의 골육종 최대 매출이 3억 달러를 초과할 것으로 전망하고 있으며, 2027년에는 5,000만 달러 이상의 매출이 예상된다. 희귀 소아 질환 지정 프로그램에 따라 회사가 미국에서 가속 승인을 받으면 우선 심사 바우처를 받을 자격이 생기며, 이를 매각할 계획이다. 가장 최근에 공개된 PRV 거래는 2026년 1월에 1억 달러 가치로 보고되었다.
2026년 2분기에는 미국 FDA 및 영국 MHRA와의 회의가 예정되어 있다. 영국 NICE(National Institute for Health and Care Excellence) 및 EMA의 건강기술평가(HTA) 프로세스와 관련된 시장 접근 및 상환에 관한 논의도 동시에 시작되었다. EMA FDA 정보 공유 프로그램(EMA FDA Information Sharing programme)에 따른 국제 규제 조정도 개시되었다.
회사는 또한 OST-503의 2상 임상시험 후보 적응증을 비소세포폐암과 함께 췌장암으로 확대했다고 발표했다. 이는 모든 KRAS G12 위치 돌연변이(암에서 발생하는 모든 KRAS 돌연변이의 76%를 차지)를 포함하는 표적 벡터 항원 검토에 따른 결정이다.