OS Therapies, 골육종 치료제 OST-HER2 규제 제출 절차 진전

OS Therapies Inc.는 FDA가 재발한 완전 절제 폐 전이성 골육종의 재발 예방 또는 지연을 위한 OST-HER2 관련 회사의 Type D Biomarker Meeting을 Type B pre-BLA Meeting으로 상향했다고 발표했다. 해당 회의는 회사가 2026년 1분기 말 제출을 목표로 하는 임상 데이터 패키지를 기관에 제출한 직후 개최될 것으로 예상된다.

회사는 2026년 1분기 말까지 임상 데이터 제출을 완료할 계획대로 진행 중이다. 2026년 1월 말 FDA에 Biologics License Application (BLA)의 비임상(Non-Clinical) 및 Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC) 모듈을 제출한 뒤, 회사는 2026년 1분기 중 Human Metastatic Osteosarcoma Program에서 추가 바이오마커 데이터를 공개할 것으로 예상한다. 이러한 분석은 면역 경로 활성화를 보다 정밀하게 특성화하고, 바이오마커 발현과 관찰된 임상 결과 간의 관계를 평가하기 위한 것이다.

회사는 2026년 1분기 말까지 영국 Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)와 European Medicines Agency (EMA) 양측에 조건부 Marketing Authorisation Application (MAA) 제출을 완료할 것으로 예상한다. 회사는 2026년 3월에 개최될 것으로 예상되는 Type D 회의 이후 FDA에 Clinical BLA 모듈을 제출할 계획도 예정대로 진행 중이라고 밝혔다.

회사는 Human Metastatic Osteosarcoma Program의 임상 및 바이오마커 데이터를 검토하고, 회사의 확증 임상 개발 프로그램을 위한 제안된 확증시험 설계에 대한 의견을 제공받기 위해 미국, 영국 및 유럽의 골육종 핵심의견주도자(key opinion leader) 회의를 구성하고 있다. 회사는 미국에서 Accelerated Approval Program에 따른 BLA와, 영국 및 유럽에서 조건부 MAA를 추진하고 있으며, 이들 모두 승인을 받기 전에 확증 연구가 개시되어야 한다. 회사는 Accelerated Approval의 법적 요건을 충족할 수 있도록 단일 기관(site) 개시로 2026년 3분기에 확증시험을 시작할 것으로 예상하며, 더 광범위한 기관 활성화는 규제 승인 이후 진행될 것으로 전망한다.

회사는 2026년 하반기에 골육종에서 OST-HER2에 대한 Accelerated Approval을 획득하는 것을 목표로 하고 있다.

OST-HER2는 FDA로부터 Orphan Drug Designation (ODD)과 FDA 및 EMA로부터 Fast Track Designation을 받았으며, FDA로부터 Rare Pediatric Disease Designation (RPDD)도 부여받았다. RPDD 프로그램에 따라 회사가 미국에서 Accelerated Approval을 받으면, 매각할 계획인 Priority Review Voucher (PRV)를 받을 자격이 생긴다. 최근 공개된 PRV 거래는 2026년 2월에 이뤄졌으며 보고된 가치는 $205 million이었다.

OS Therapies는 골육종(OS) 및 기타 고형암 치료제의 발굴, 개발, 상업화에 주력하는 임상 단계 종양학 회사다. 회사는 리스테리아 기반(listeria-based) 암 면역치료 분야의 세계적 선도 기업이다. 회사의 주력 자산인 OST-HER2는 Listeria 박테리아의 면역자극 효과를 활용해 HER2 단백질을 표적으로 하는 강력한 면역반응을 유도하는 면역치료제다. 회사는 재발한 완전 절제 폐 전이성 골육종에서 OST-HER2의 Phase 2b 임상시험에서 긍정적 데이터를 보고했으며, 연구의 1차 평가지표인 12개월 event free survival (EFS)에서 통계적으로 유의한 유익성을 입증했다고 밝혔다.

회사는 Ayala Pharmaceuticals, Inc.가 주주들에게 Ayala가 해산(dissolving) 중이라고 통지했다는 사실을 전달받았다고 발표했다. 회사는 2025년 4월 Ayala로부터 리스테리아 기반 임상, 전임상 및 지적재산 자산을 모두 인수했으며, 그 대가로 Ayala에 OS Therapies 보통주 480만 주에 해당하는 주식을 발행했고 이는 2025년 10월 9일부터 거래가 가능해졌다. 회사는 Ayala 측 대표들로부터 Ayala가 2026년 2월 9일 OS Therapies 보통주를 전량 처분하는 청산을 완료했으며, 더 이상 회사의 어떤 증권도 보유하고 있지 않다는 통보를 받았다.