FDA, Disc Medicine의 Bitopertin EPP 치료 신약 신청에 완전 답변서 발행

Disc Medicine Inc가 미국 식품의약국(FDA)이 2026년 2월 13일 적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 환자 치료를 위한 bitopertin의 신약 신청(NDA)에 대해 완전 답변서(CRL)를 발행했다고 발표했다. Bitopertin은 가속 승인과 국장의 국가 우선 바우처(CNPV) 시범 프로그램의 일환으로 심사 중이었다.

가속 승인은 제안된 대리 평가변수(전혈 금속 비결합 PPIX의 % 변화)에 대한 효과 증거가 있는지, 그리고 변화의 크기를 포함하여 제안된 대리 평가변수가 임상적 이점을 예측할 합리적 가능성이 있는지에 달려 있다. 첫 번째 요소에 대해 FDA는 AURORA 및 BEACON이 bitopertin이 전혈 금속 비결합 PPIX를 유의하게 낮춘다는 충분한 증거를 제공했다고 동의했다. 두 번째 요소에서 AURORA 및 BEACON 결과 검토에 기반하여, FDA는 프로토포르피린증에서 PPIX 바이오마커 사용을 뒷받침하는 강력한 기전적 및 생물학적 개연성에도 불구하고, 시험에서 측정된 바에 따르면 PPIX의 백분율 변화와 일광 노출 기반 평가변수 사이의 연관성 증거를 시험이 보여주지 않았다고 결론지었다. FDA는 APOLLO 연구 결과가 기존 승인을 지원하는 증거로 기능할 수 있다고 밝혔다.

사장 겸 최고경영자는 이 잠재적 질환 수정 치료법이 EPP 커뮤니티에 얼마나 중요한지 알기에 bitopertin을 환자에게 전달하는 데 전념하고 있다고 밝혔다. 신속 경로를 활용하여 bitopertin을 환자에게 빨리 제공하려는 노력이 성과를 거두지 못했지만, 회사는 FDA 승인을 지원하는 모든 방법을 계속 추구하고 있다. CRL은 bitopertin의 잠재적 승인을 지연시키겠지만, 회사는 EPP 커뮤니티로부터 놀라운 열의를 보이고 있는 진행 중인 APOLLO 시험에 대한 확신을 가지고 있다.

Disc는 APOLLO 연구가 이미 순조롭게 진행 중이며 주요 데이터가 4분기에 예상된다는 점에서 제기된 문제가 쉽게 해결 가능하다고 판단한다. Disc는 FDA와 접근법을 검토하기 위해 Type A 미팅을 요청할 계획이다. APOLLO 연구의 맹검 표본 크기 재추정이 1월에 수행되었으며 통계 분석에 기반하여 표본 크기 수정이 필요하지 않았다. APOLLO 시험을 둘러싼 상당한 환자 및 의사의 열의 덕분에 Disc는 예상보다 몇 개월 앞선 2026년 3월에 시험 등록을 완료할 수 있었다. APOLLO 완료 후 Disc는 CRL에 대한 응답을 제출하고 2027년 중반까지 업데이트된 FDA 결정을 기대한다.

Disc는 2025년 12월 31일 기준으로 미감사 현금, 현금 등가물, 시장성 유가증권으로 약 7억 9,100만 달러를 보유하고 있으며 2029년까지의 운영 자금 가이던스를 유지한다. Disc Medicine은 이 결과를 논의하기 위해 2월 17일 화요일 동부시간 오전 8시에 투자자 전화 회의를 주최할 예정이다. CRL 사본은 증권거래위원회에 제출되는 Form 8-K에 포함될 것이다.

Bitopertin은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 시험적, 임상 단계, 경구 투여 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제이다. GlyT1은 발달 중인 적혈구에 발현되는 막 수송체로, 헴 생합성을 위한 충분한 글리신 공급과 적혈구 생성을 지원하는 데 필요하다. Disc는 적혈구 생성 포르피린증을 포함한 다양한 혈액학적 질환의 잠재적 치료제로 bitopertin을 개발하고 있으며, 최초의 질환 수정 치료가 될 잠재력을 가지고 있다. Bitopertin은 2상 공개 라벨 BEACON 시험, 2상 이중 맹검 위약 대조 AURORA 시험, 공개 라벨 연장 HELIOS 시험, 확인적 3상 이중 맹검 위약 대조 APOLLO 시험을 포함하여 EPP 환자를 대상으로 여러 임상시험에서 연구되었다.

Bitopertin은 시험적 약제이며 어떤 지역에서도 치료법으로 승인되지 않았다.