NMD Pharma, 이그나세클란트 2a상 CMT 임상시험서 근력 개선 효과 확인

NMD Pharma는 2a상 SYNAPSE-CMT 임상시험 결과를 발표했다. 경구 투여하는 이그나세클란트가 샤르코마리투병 (Charcot-Marie-Tooth disease) 성인 환자의 근력과 운동기능을 개선했으며, 효과가 치료 중단 후 7일까지 지속됐다. 이 결과는 2026년 말초신경과학회 연례회의에서 레이트 브레이킹 구두 발표로 공개됐다.

무작위 배정, 이중눈가림, 위약 대조 시험(NCT06482437)에는 유전자 검사로 확인된 CMT 1형 또는 2형을 가진 미국과 유럽 임상 현장의 보행 가능한 성인 환자 81명이 등록됐다. 참가자들은 21일간 1일 2회 경구로 이그나세클란트 또는 위약을 투여받았으며, 28일차에 추적 평가를 받았다. 결과는 여러 2차 기능 평가변수에서 일관된 이점을 보여줬다. 위약 대비 이그나세클란트 투여군은 7일차에 CMT 기능적 결과 측정 (CMT Functional Outcome Measure) 복합 점수에서 개선을 보였으며, 21일차까지 지속적으로 개선됐고 28일차에 유의미한 효과가 유지됐다. 악력(hand grip strength)은 21일차(p=0.02)와 28일차(p<0.01)에 유의미한 향상을 나타냈다. 9구 페그 검사(9-hole peg test)에서도 개선 경향이 관찰됐으며, 10미터 보행/달리기 검사 등 하지 관련 평가에서도 양성 경향이 나타났다.

이그나세클란트는 잘耐容됐다. 모든 약물 이상반응은 경미하거나 중등도로 보고됐으며, 중대한 이상반응이나 시험 중단 사례는 없었다. 결과는 21일간의 이그나세클란트에 의한 ClC-1 억제가 CMT 성인 환자의 근력과 운동기능을 개선했음을 시사하며, 치료 중단 후 7일간 효과가 지속된 것은 신경근접합부(neuromuscular junction)에서의 기능적 또는 구조적 회복 가능성을 시사한다.

이 시험의 1차 평가변수인 6분 보행 검사(six-minute walk test)는 미달됐으나, 회사 측은 이 검사가 단기 CMT 연구에서 변화를 측정하는 데 가장 민감한 방법이 아닐 수 있다고 지적했다. 또한 참가자들은 CMT 건강 지수(CMT Health Index)로 평가된 신체 기능과 질병 영향에서의 개선을 보고했다.

이전에는 NMD670으로 알려졌던 이그나세클란트는 근육 세포에 존재해 바람직하지 않은 근육 활성화를 방지하는 단백질인 ClC-1 염화 채널을 억제하는 최초의 골격근 표적 치료제다. 이 채널을 억제함으로써, 이 약물은 더 약한 신경 신호에 대한 근육 세포의 반응성을 높여 근육 활성화를 돕고 근력 및 기능을 향상시킨다. 이러한 작용 기전은 이그나세클란트를 특정 질병 유발 돌연변이와 관계없이 모든 CMT 유형에 적용 가능한 후보 약물로 만든다.

지난해 이그나세클란트는 FDA로부터 CMT 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. NMD Pharma는 올해 말 과학 회의에서 전체 결과를 발표할 계획이며, 규제 승인 신청을 뒷받침할 핵심 임상시험(pivotal trial) 설계를 포함한 다음 단계에 대해 미국과 유럽의 규제 당국과 논의할 예정이다. 이 회사는 이미 더 긴 임상시험을 지원하기 위해 대규모로 약물을 생산하기 시작했다.