NMD Pharma Ignaseclant Phase 2a CMT-Studie zeigt Vorteile für die Muskelkraft
NMD Pharma berichtete von Daten einer Phase-2a-Studie, die zeigten, dass Ignaseclant die Muskelkraft und motorische Funktion bei Erwachsenen mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit verbesserte, wobei die Vorteile sieben Tage nach Behandlungsende anhielten. Die Studie erreichte die wichtigsten sekundären Endpunkte, verfehlte jedoch den primären Endpunkt der Verbesserung im 6-Minuten-Gehtest. Das Medikament hat von der FDA die Orphan-Drug-Designation für CMT erhalten.
NMD Pharma präsentierte Daten seiner Phase-2a-Studie SYNAPSE-CMT, die zeigten, dass der orale Wirkstoff Ignaseclant die Muskelkraft und motorische Funktion bei Erwachsenen mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit verbesserte, wobei die Vorteile sieben Tage nach Behandlungsende anhielten. Die Ergebnisse wurden in einem späten mündlichen Vortrag auf dem Jahreskongress der Peripheral Neuroscience Association 2026 vorgestellt.
Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie (NCT06482437) schloss 81 gehfähige erwachsene Patienten mit genetisch bestätigtem CMT Typ 1 oder Typ 2 an klinischen Standorten in den USA und Europa ein. Die Teilnehmer erhielten 21 Tage lang zweimal täglich oral Ignaseclant oder Placebo, mit einer Nachuntersuchung am Tag 28. Die Ergebnisse zeigten konsistente Nutzenignale über mehrere funktionelle sekundäre Endpunkte hinweg. Im Vergleich zu Placebo wurden Verbesserungen beim CMT Functional Outcome Measure-Gesamtscore am Tag 7 beobachtet, mit weiteren Verbesserungen bis Tag 21 und signifikanten Zuwächsen, die am Tag 28 anhielten. Die Handkraft zeigte signifikante Zuwächse an Tag 21 (p=0,02) und Tag 28 (p<0,01). Zusätzliche Verbesserungstrends wurden im 9-Löcher-Test beobachtet, mit positiven Trends bei Ergebnissen der unteren Extremitäten wie im 10-Meter-Geh-/Lauf-Test.
Ignaseclant wurde gut vertragen, alle unerwünschten Ereignisse wurden als mild oder moderat eingestuft, schwere unerwünschte Ereignisse oder Abbrüche traten nicht auf. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass eine 21-tägige ClC-1-Hemmung durch Ignaseclant die Muskelkraft und motorische Funktion bei Erwachsenen mit CMT verbesserte, wobei die Wirkungen sieben Tage nach Behandlungsende anhielten, was auf eine potenzielle funktionelle oder strukturelle Erholung an der neuromuskulären Endplatten hindeutet.
Der primäre Endpunkt der Studie, der 6-Minuten-Gehtest, wurde nicht erreicht, wies jedoch darauf hin, dass dieser Test möglicherweise nicht die sensitivste Messmethode ist, um Veränderungen in einer kurzen CMT-Studie zu erfassen. Die Teilnehmer berichteten ebenfalls über Verbesserungen der körperlichen Funktion und der Krankheitsauswirkungen, wie durch den CMT Health Index gemessen.
Ignaseclant, zuvor als NMD670 bekannt, ist eine therapeutische Erstreaktion, die gezielt die Skelettmuskulatur anspricht und den ClC-1-Chlorkanal hemmt, ein Protein, das in Muskelzellen vorkommt und normalerweise eine unerwünschte Muskelaktivierung verhindert. Durch Hemmung dieses Kanals werden die Muskelzellen empfindlicher für Impulse schwächerer Nervensignale, was bei der Muskelaktivierung hilft und die Kraft und Funktion verbessert. Dieser Wirkmechanismus macht Ignaseclant zu einem Kandidaten für alle CMT-Typen, unabhängig von der spezifischen krankheitsverursachenden Mutation.
Im vergangenen Jahr erhielt Ignaseclant von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Orphan-Drug-Designation zur Behandlung von CMT. NMD Pharma plant, die vollständigen Ergebnisse auf einer wissenschaftlichen Tagung später in diesem Jahr vorzustellen, und wird mit den Behörden in den USA und Europa die nächsten Schritte besprechen, einschließlich der Planung einer关键性 Studie, die zur Unterstützung von Zulassungsanträgen dienen soll. Das Unternehmen hat bereits begonnen, das Medikament in größerem Maßstab zu produzieren, um eine längere klinische Studie zu unterstützen.