Scholar Rock, FDA 시설 재점검 이후 apitegromab BLA 재제출 준비

Content: Scholar Rock은 척수성 근위축증 (spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 apitegromab에 대한 생물의약품 허가신청서(BLA)를 Catalent Indiana 충전-완제(fill-finish) 시설에 대한 FDA 재점검이 성공적으로 완료된 이후 재제출할 준비가 돼 있다고 밝혔다. 회사는 2026년에 승인 이후 미국 출시가 이뤄질 것으로 예상하면서 BLA 재제출에 대한 가이던스도 제시했다. Catalent Indiana 부지의 규정 준수 상태는 회사가 지난해 수령한 완전응답서한(Complete Response Letter)에서 언급된 유일한 승인 가능성(approvability) 이슈로 남아 있다.

FDA는 2025년 9월 23일 apitegromab BLA에 대해 완전응답서한을 발행했는데, 이는 2024년 12월 Novo Nordisk A/S가 인수한 제3자 충전-완제 시설 Catalent Indiana LLC에 대한 정기 일반 현장 실사에서 확인된 관찰사항(observations)과 관련돼 있었다. 해당 관찰사항은 apitegromab에 특정된 것이 아니다. CRL은 apitegromab의 유효성 및 안전성 데이터나 제3자 원료의약품(drug substance) 제조업체를 포함해 다른 승인 가능성 우려를 제기하지 않았다.

11월 Novo Nordisk와 Cure SMA가 함께 참여한 FDA Type A 미팅 이후 FDA는 Catalent Indiana 시설에 경고서한(warning letter)을 발행했다. Novo는 12월 중순까지 FDA에 답변했다. 이후 FDA는 1분기 초 Novo와의 미팅을 잡았고, 해당 미팅에서 당국은 Novo의 시정조치(remediation) 계획에 대해 추가 요청 사항이 없었다. FDA는 미팅 후 Catalent Indiana에 현장팀(field team)을 파견했으며, 이때도 시정조치 계획에 추가 요청을 더하지 않고 정규 제조 활동(routine manufacturing activities) 이후 현장 재점검을 실시하겠다는 의사를 밝혔다. 정규 제조 활동은 2월 말 재개됐다.

재제출 트리거와 관련해 회사는 재점검이 성공적으로 이뤄졌다는 점, 그리고 그것이 성공적인 재점검이었다는 일정 수준의 확신을 확인하려 할 것이라고 밝혔다. 경영진은 최초 심사 사이클에서 라벨 초안(draft label)이 이미 상당히 진척된 단계에 도달했으며, 재제출 후 최종 라벨에 대한 정렬(alignment)이 비교적 수월할 것으로 기대한다고 언급했다. 다만 라벨 세부 사항은 궁극적으로 FDA에 달려 있다고 덧붙였다.

Scholar Rock은 중복성(redundancy)을 확보하고 향후 상업 수요를 지원하기 위한 두 번째 충전-완제 시설도 추진 중이다. 현재 엔지니어링 런(engineering runs)이 진행되고 있으며 추가 제조 런이 뒤따를 예정이다. 회사는 올해 후반 보충 BLA(supplemental BLA)를 제출할 것으로 기대하고 있다. 2분기에는 추가 제조 런이 계획돼 있으며, 2026년 후반 해당 시설과 관련한 보충 제출을 할 것으로 예상하고 있다.

미국 외 지역에서는 apitegromab의 판매허가 신청(marketing authorization application) 심사가 EMA에서 계속 진행 중이며, 회사는 2026년 중반 결정을 예상하고 있다. 유럽 출시는 2026년 하반기로 전망되며, 독일이 환자 접근(patient access)이 가능한 첫 유럽 시장이 될 것으로 예상된다. 유럽 규제당국은 Catalent Indiana를 둘러싼 진전 상황을 인지하고 있다.

회사는 예상 출시를 앞두고 핵심 상업 역량을 구축해 왔다. SMA 시장은 계속 성장해 현재 전 세계 연간 매출이 거의 $5 billion에 이른다. 미국 고객 접점 팀은 현장에서 활동하며, SMA를 운동뉴런과 근육으로 구성된 운동 단위(motor unit)의 질환으로 강조하는 질환 교육에 집중하고 있다. 회사는 약 140개 SMA 치료 센터와 2,600명의 처방 의사 및 다학제 진료팀(multidisciplinary care teams) 전반에 걸친 참여(engagement)를 보고했다.

전문 약국(specialty pharmacy)을 통해 SMN 표적 치료(SMN-targeted therapy)를 받는 환자는 동일한 네트워크를 통해 apitegromab에 접근할 수 있게 된다.

Apitegromab은 골격근에서 myostatin의 전구(pro-) 및 잠복(latent) 형태에 선택적으로 결합함으로써 myostatin 활성화를 억제하는 임상시험용 완전 인간 단일클론 항체(fully human monoclonal antibody)다. 이는 SMA에서 중추적(pivotal) 3상 임상시험에서 임상적 성공을 입증한 최초의 근육 표적(muscle-targeted) 치료 후보물질이다. FDA는 SMA 치료를 위한 apitegromab에 대해 Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease 지정을 부여했으며, EMA는 Priority Medicines (PRIME) 및 Orphan Medicinal Product 지정을 부여했다.

Redmile Group은 2026년 2월 17일 SEC 제출 서류에서 Scholar Rock Holding Corporation 주식 1,316,390주를 매수했다고 공개했으며, 분기 평균 가격을 기준으로 추정 거래 가치는 $49.37 million이었다. 분기 말 기준 해당 포지션 가치는 $84.58 million 증가했는데, 이는 추가 매수 주식과 시장 가격 변동의 영향을 모두 반영한 것이다. 거래 이후 지분은 5,220,846주로 총 $229.98 million 가치였으며, 이는 펀드의 13F 보고 대상 운용자산(assets under management) 중 16.94%에 해당했다.

2026년 2월 17일 기준 Scholar Rock Holding Corporation 주가는 $46.45로, 지난 1년간 25.7% 상승했다. 회사는 12월 31일 기준 약 $365 million의 현금을 보유하고 있으며, 자금 여력(runway)은 2027년까지로 추정된다.

인디애나주 블루밍턴(Bloomington, Indiana)에 위치한 Catalent Indiana 충전-완제 시설은 현재 Novo Nordisk가 소유·운영하고 있다. 이 시설은 더 이상 Catalent, Inc.의 일부가 아니며, Catalent, Inc.는 해당 시설을 운영하지 않는다.