FDA, 대부분의 신약에 대해 '단일 중추 임상시험 + 확인적 증거'로 승인 기준 전환

FDA가 **뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine)**의 **사운딩 보드(Sounding Board)**를 통해 대부분의 신약 승인에 있어 단일 중추 임상시험과 확인적 증거를 기본 기준으로 삼겠다고 발표했다. FDA는 현대 과학이 더욱 정밀해졌으며, 바이오마커와 베이지안 접근법이 전통적인 반복 검증을 보완할 수 있다고 주장하는 반면, 비판론자들은 이러한 변화가 공중보건을 단일 성과에 걸맞게 위험에 빠뜨릴 수 있다고 우려한다.

수십 년간 신약이 두 개의 독립적이고 적절하며 잘 통제된 임상시험에서 유효성을 입증해야 한다는 기대는 단순한 안전장치 역할을 해왔다. 즉, 환자에게 투여하기 전에 결과를 재현하라는 것이다. 두 번의 임상시험 규범은 1960년대 초반 개혁으로 거슬러 올라간다. 당시 의회는 약물 승인 전에 적절하고 잘 통제된 조사를 요구했다. 한 번의 긍정적 결과는 우연히 발생할 수 있지만, 두 번의 독립적인 임상시험 결과가 일치하면 위양성 위험이 줄어든다.

FDA는 설계 결함이 지속될 경우 두 번의 임상시험은 허위 확신을 제공할 수 있다고 밝혔다. 또한 기본 요건을 낮추면 개발 비용이 절감되고 시장 출시 기간이 단축되며 혁신이 촉진될 것이라고 주장했다. 그 근거는 현대 과학이 더 정밀하고, 메커니즘이 더 잘 이해되며, 지지적 데이터가 반복 검증을 대체할 수 있다는 것이다. 비판론자들은 메커니즘이 결과가 아니며, 검사 수치나 대리표지자의 개선이 반드시 더 긴 생존 기간, 더 적은 입원 횟수, 또는 더 나은 삶의 질로 이어지지는 않는다고 반박한다.

최근 승인된 약물의 절반 이상이 이미 단일 중추 임상시험과 지지적 증거에 의존해 왔으며, 특히 종양학과 희귀 질환 분야에서 그러했다. 단일 임상시험 승인에 대한 법적 권한은 1997년부터 존재해 왔다. 그러나 단일 임상시험 승인은 주로 진행성 암이나 희귀 질환 등 대규모 반복 임상시험이 비현실적일 수 있는 절박한 미충족 수요를 대상으로 했으며, 많은 경우 시판 후 확인 임상시험을 조건으로 한 신속 승인이었다.

새로운 정책은 단일 임상시험 기본 원칙을 이러한 상황을 넘어 확장하며, 이제 고혈압, 당뇨병, 정신 질환과 같은 일반 질환 치료제에도 적용될 수 있다. 이 경우 수백만 명이 해당 약물에 노출될 수 있다. 기사는 분모가 5,000명의 환자가 아닌 5,000만 명일 때 위험 계산이 달라진다고 지적했다.

찬성론자들은 종종 3,000만~1억 5,000만 달러에 달하는 두 번째 중추 임상시험을 없애면 개발 시간과 비용이 절감될 것이라고 주장한다. 그러나 기사는 연구개발 비용 절감이 환자에게까지 확실히 전달된다는 역사적 증거는 거의 없는 반면, 오류로 인한 잠재적 비용은 여전히 상당하다고 밝혔다.

FDA는 이러한 변화와 함께 시판 후 감시 강화와 실제 임상 데이터 수집을 약속했지만, 기사는 시판 후 모니터링이 일관되지 않았고 이상반응 보고 시스템이 불완전하며 편향에 취약하다고 지적했다. 또한 더 광범위한 재현성 문제를 언급하며, 통계적으로 유의미한 단일 연구조차도 종종 재현에 실패하며, 특히 수백만 명의 환자가 궁극적으로 노출될 수 있는 상황에서 재현은 과학이 신호와 우연을 구분하는 방법이라고 강조했다.