FDA, 일부 신약 승인 시 기본적으로 단일 임상시험만 요구할 방침
FDA는 일부 신약 승인 시 기존의 두 건의 대규모 임상시험 대신 단일 임상시험만을 기본 요건으로 할 방침이다. 이러한 변화는 일반 질환 치료제에 가장 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다.
**미국 식품의약국(FDA)**은 신약 승인을 위해 두 건의 대규모 임상시험을 요구해 온 기존 절차를 개정할 준비를 하고 있다. 최근 **뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)**에 게재된 논문에서 FDA 국장 **마티 마카리(Marty Makary)**와 그의 부국장 **비나이 프라사드(Vinay Prasad)**는 FDA의 새로운 "기본 방침(default position)"이 신약 및 기타 혁신적 건강 제품 승인 시 단 한 건의 임상시험만 요구하는 쪽으로 전환될 것이라고 밝혔다. 이들은 현대적 방법론이 신약의 유효성을 검증할 수 있는 대체 경로를 제공하므로 임상시험 요건을 축소하는 것이 정당화된다고 주장했다.
이번 조치는 관료적 장벽을 허물고 신약 승인 절차를 간소화하려는 광범위한 전략의 일환이다. FDA 관계자들은 이러한 변화가 "신약 개발의 급증"을 촉발할 것으로 예상하고 있다.
두 건의 엄격한 임상시험 요건은 1960년대 초반 연방법이 FDA로 하여금 신약 승인 전에 "적절하고 잘 통제된 조사"로부터 얻은 데이터를 검토하도록 의무화한 이후 표준으로 자리 잡아 왔다. 수년간 FDA는 이를 최소 두 건의 임상시험을 필요로 하는 것으로 해석했으며, 대규모 환자 코호트와 장기 추적 관찰 기간을 강조해 왔다. 두 번째 임상시험의 근거는 첫 번째 임상시험의 결과가 우연이 아니며 신뢰할 수 있게 재현될 수 있음을 보장하기 위한 것이었다.
1990년대 이후 FDA는 희귀 또는 치명적 질환을 대상으로 하는 약물에 대해 단일 임상시험을 점진적으로 허용해 왔으며, 이는 중증 질환에 대해 보다 유연한 규제 접근법을 채택하라는 법적 지침에 부응한 조치였다. 이번 발표가 중요한 이유는 그 주요 영향이 이미 보다 관대한 기준의 혜택을 받아 온 희귀 질환이나 암 치료제가 아닌 일반 질환 치료제 승인 분야에서 나타날 것이기 때문이다.
이번 최신 지침은 백신 및 유전자 치료제에 관한 FDA의 결정과 대조를 이룰 수 있다. FDA는 모더나(Moderna)의 새로운 mRNA 독감 백신 제출에 대해 임상시험 데이터가 부적절하다는 이유로 거부했으며, 이후 해당 기업이 고령층을 대상으로 한 추가 연구를 수행하기로 약속하면서 신청서 검토에 합의했다. 여러 실험적 유전자 치료제와 바이오텍 의약품 역시 보다 포괄적인 연구를 요구받으며 승인이 거부된 바 있다.
FDA는 치료제에 대한 새로운 입장을 명확히 하기 위해 움직이고 있지만, 이러한 정책의 적용에 관한 불확실성은 여전히 남아 있다. 실행이 관건이 될 것이며, 유망한 치료제에 대한 FDA의 접근 방식이 실제로 변화할지 여부에 대해서는 여전히 불확실성이 존재한다.