FDA, 실시간 임상시험 개시…AI 파일럿 프로그램 의견 수렴

2026년 4월 28일, 미국 식품의약국(FDA)이 '실시간 임상시험 구현 촉진' 이니셔티브의 일환으로 두 가지 주요 발표를 했다. FDA는 제안된 파일럿 프로그램에 대한 정보요청서(RFI)와 함께, 두 건의 개념증명 실시간 임상시험(RTCT)이 성공적으로 개시되었음을 발표했다. FDA의 목표는 연속적인 임상시험을 가능하게 하고 임상 개발 단계 간의 '공백'을 줄여 궁극적으로 의약품 개발 과정을 개선하는 것이다.

RTCT는 평가변수(endpoint)와 데이터 신호를 FDA에 실시간으로 보고한다. 두 건의 개념증명 RTCT 중 하나는 치료 경험이 없는 외투세포림프종(맨틀세포림프종) 환자를 대상으로 하는 다기관 2상 시험이다. 다른 하나는 제한병기 소세포폐암 환자를 대상으로 하는 1b상 시험으로, 최종 시험기관 선정이 아직 진행 중이다.

FDA는 이러한 개념증명을 바탕으로 더 광범위한 파일럿 프로그램을 구축하고자 하며, 2026년 4월 29일 연방관보(Federal Register)에 게재된 RFI를 통해 의견을 요청하고 있다. 제안된 파일럿 프로그램은 인공지능(AI) 및 AI 기반 기술을 활용해 초기 단계 임상시험을 최적화하고, AI 기반 기술이 초기 단계 임상시험의 효율성, 속도, 의사결정 품질을 어떻게 개선할 수 있는지 평가하는 데 초점을 맞추고 있다. 이 파일럿은 AI가 임상시험 효율성을 높이고, 안전성 모니터링을 강화하며, 용량 선택 결정을 지원하고, 더 빠르고 정보에 기반한 진행/중단(go/no-go) 결정을 가능하게 하는지 평가하고자 한다. FDA는 프로그램 설계 및 구현, 평가 지표 및 성공 기준 등 파일럿의 여러 측면에 대한 피드백을 구하고 있다.

RTCT를 수행하려면 실시간 보고 도입, 임상시험 단계 간 전통적 공백 축소에 따른 환자 모니터링 연장 필요성 등 인체 대상자 보호에 미치는 영향 등 수많은 규제 및 규정 준수 관련 사항을 고려해야 한다. 기업들은 일반적으로 여러 규제 승인을 지원할 수 있도록 임상시험을 계획하며, 이를 전략에 반영해야 할 필요가 있다.

RFI에 대한 의견 제출 마감일은 2026년 5월 29일이며, FDA는 7월에 최종 선정 기준을 공개하고 8월에 파일럿 선정을 완료할 예정이다. 초기 단계 임상시험 최적화에 중점을 둔 FDA의 의약품 개발 현대화 노력은 광범위한 관심을 받고 있으며, 향후 처방의약품사용자수수료법(PDUFA) 재승인 과정에서 주요 논의 대상이 될 것으로 예상된다.