FDA Lança Ensaios Clínicos em Tempo Real e Busca Contribuições para Programa-Piloto de IA
A FDA lançou dois ensaios clínicos em tempo real como prova de conceito em 28 de abril de 2026 e publicou um pedido de informações (RFI) para um programa-piloto focado em IA para otimizar ensaios de fases iniciais. A agência busca reduzir as lacunas entre as fases dos ensaios e modernizar o desenvolvimento de medicamentos.
Em 28 de abril de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) fez dois grandes anúncios como parte de sua iniciativa para "avançar a implementação de ensaios clínicos em tempo real". Em conjunto com um pedido de informações (RFI) para um programa-piloto proposto, a agência anunciou o início bem-sucedido de dois ensaios clínicos em tempo real (RTCTs) como prova de conceito. O objetivo declarado da agência é viabilizar ensaios contínuos e reduzir os "intervalos" entre as fases do desenvolvimento clínico, aprimorando, em última análise, o processo de desenvolvimento de medicamentos.
Os RTCTs reportarão desfechos e sinais de dados à FDA em tempo real. Um dos dois RTCTs de prova de conceito é um ensaio multicêntrico de Fase 2 para pacientes com linfoma de células do manto sem tratamento prévio. O outro é um ensaio de Fase 1b para pacientes com carcinoma pulmonar de pequenas células em estágio limitado, estando a seleção final dos centros ainda em andamento.
A FDA busca expandir essas provas de conceito com um programa-piloto mais amplo e está solicitando contribuições por meio de um RFI publicado no Federal Register em 29 de abril de 2026. O programa-piloto proposto tem como foco o uso de inteligência artificial (IA) e tecnologias habilitadas por IA para otimizar ensaios clínicos de fases iniciais e avaliar como essas tecnologias podem melhorar a eficiência, a rapidez e a qualidade da tomada de decisões em ensaios clínicos de fases iniciais. O piloto proposto busca avaliar se a IA pode melhorar a eficiência dos ensaios, aprimorar o monitoramento de segurança, apoiar decisões de seleção de dose e permitir decisões de prosseguimento ou interrupção mais precoces e embasadas. A agência está solicitando feedback sobre diversos aspectos do piloto, incluindo o desenho e a implementação do programa, bem como métricas de avaliação e critérios de sucesso.
A realização de um RTCT terá inúmeras implicações regulatórias e de conformidade, incluindo a adoção de relatórios em tempo real e impactos na proteção de seres humanos, como a potencial necessidade de monitoramento prolongado dos pacientes devido à redução dos intervalos tradicionais entre as fases dos ensaios. As empresas frequentemente planejam seus ensaios clínicos para dar suporte a múltiplas autorizações regulatórias e precisarão considerar esse fator em suas estratégias.
O prazo para comentários sobre o RFI é 29 de maio de 2026, e a agência pretende divulgar os critérios finais de seleção em julho e concluir as seleções do piloto em agosto. Os esforços da agência para modernizar o desenvolvimento de medicamentos com foco específico na otimização de ensaios clínicos de fases iniciais são de amplo interesse e provavelmente serão uma área de destaque na reautorização do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).