La FDA lance des essais cliniques en temps réel et sollicite des avis pour un programme pilote sur l'IA
La FDA a lancé deux essais cliniques en temps réel de validation de concept le 28 avril 2026 et publié une demande d'information (RFI) pour un programme pilote axé sur l'IA visant à optimiser les essais de phase précoce. L'agence cherche à réduire les intervalles entre les phases d'essais et à moderniser le développement de médicaments.
Le 28 avril 2026, la Food and Drug Administration (FDA) a fait deux annonces majeures dans le cadre de son initiative visant à « faire progresser la mise en œuvre d'essais cliniques en temps réel ». Parallèlement à une demande d'information (RFI) pour un programme pilote proposé, l'agence a annoncé le lancement réussi de deux essais cliniques en temps réel (RTCT) de validation de concept. L'objectif affiché de l'agence est de permettre des essais continus et de réduire les « hiatus » entre les phases de développement clinique, améliorant ainsi le processus de développement de médicaments.
Les RTCT transmettront les critères d'évaluation et les signaux de données à la FDA en temps réel. L'un des deux RTCT de validation de concept est un essai multicentrique de Phase 2 pour des patients atteints d'un lymphome à cellules du manteau n'ayant jamais reçu de traitement. L'autre est un essai de Phase 1b pour des patients atteints d'un carcinome pulmonaire à petites cellules à un stade limité, la sélection finale des sites étant encore en cours.
La FDA cherche à s'appuyer sur ces validations de concept avec un programme pilote plus large et sollicite des commentaires via une RFI publiée dans le Federal Register le 29 avril 2026. Le programme pilote proposé se concentre sur l'utilisation de l'intelligence artificielle (IA) et des technologies basées sur l'IA pour optimiser les essais cliniques de phase précoce et évaluer comment ces technologies peuvent améliorer l'efficacité, la rapidité et la qualité de la prise de décision dans les essais cliniques de phase précoce. Le pilote proposé vise à évaluer si l'IA peut améliorer l'efficacité des essais, renforcer la surveillance de la sécurité, soutenir les décisions de sélection de doses et permettre des décisions go/no-go plus précoces et mieux informées. L'agence sollicite des retours sur de multiples aspects du pilote, notamment la conception et la mise en œuvre du programme, ainsi que les mesures d'évaluation et les critères de succès.
Entreprendre un RTCT aura de nombreuses implications réglementaires et de conformité, notamment l'adoption d'un reporting en temps réel et des impacts sur la protection des sujets humains, comme le besoin potentiel d'une surveillance prolongée des patients compte tenu du rétrécissement des intervalles traditionnels entre les phases d'essais. Les entreprises planifient souvent leurs essais cliniques pour soutenir de multiples autorisations réglementaires et devraient intégrer cet élément dans leurs stratégies.
La date limite pour commenter la RFI est le 29 mai 2026, et l'agence prévoit de diffuser les critères de sélection finaux en juillet et de finaliser les sélections du pilote en août. Les efforts de l'agence pour moderniser le développement de médicaments en mettant l'accent sur l'optimisation des essais cliniques de phase précoce présentent un intérêt général et devraient constituer un axe prioritaire dans le cadre de la réautorisation du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).