AI 설계 신약, 1상 성공률 90%…업계 평균의 거의 2배

최근 2026년 초의 업계 데이터에 따르면 생성형 인공지능(generative artificial intelligence, AI)으로 설계된 약물 후보가 1상 안전성 시험에서 90%의 성공률을 보이고 있다. AI 네이티브 바이오테크 기업들은 1상 성공률이 80~90%에 달한다고 보고했으며, 이는 과거 업계 평균 약 50%에 비해 거의 2배에 해당한다.

이 기준치는 과거 평균보다 현저히 높다. 전통적인 저분자(small molecule) 약물은 예기치 못한 인체 독성이나 낮은 생체이용률(bioavailability)로 인해 종종 큰 탈락률을 보였다. 이러한 계산 기반 후보물질은 실제 합성이 이루어지기 전에 생성적 적대 신경망(generative adversarial networks)과 딥러닝(deep learning)을 활용해 결합 친화도(binding affinity)와 안전성 특성을 동시에 최적화하도록 개발된다.

계산 플랫폼은 발굴에서 임상 진입까지의 기간을 크게 단축하고 있으며, 일부 후보물질은 18개월 미만으로 인체 시험에 도달하고 있다. 한 상세 1차 보고서는 이러한 플랫폼이 전통적으로 6년이 걸리던 발굴-임상 진입(discoery-to-clinic) 기간을 경우에 따라 18개월 미만으로 줄일 수 있다고 강조한다. 이러한 효율성은 신약 개발이 시행착오적 스크리닝 과정이라기보다 정밀한 공학적 과제로 다뤄지는 근본적 전환을 시사한다.

제약 파이프라인 측면에서 1상에서 2상으로의 높은 전환율은 통상 초기 자산의 절반을 좌초시키는 ‘죽음의 계곡(valley of death)’을 크게 줄일 수 있다. 인 실리코(in silico) ADMET 예측을 통해 연구자들은 화합물이 인체 자원자에게 투여되기 훨씬 전 단계에서 반응성 또는 독성 작용기를 제거할 수 있다. 또한 이러한 방법을 사용해 전임상 후보(preclinical candidate)를 선정하는 비용은 전통적 고속 대량 스크리닝(high-throughput screening)에 비해 수 자릿수(orders of magnitude) 낮은 것으로 보고됐다.

전통적인 신약 발굴은 악명 높을 정도로 느리고 비용이 많이 든다. 높은 실패율을 고려하면 신약 1개 개발에 최대 $2.5 billion이 들 수 있다. 약물 후보 중 약 35%만이 초기 개발 단계를 넘어 임상시험에 진입한다. 더 우려되는 점은 1상 시험에서 규제 승인(regulatory approval)까지 도달하는 약물이 9~14%에 불과하다는 것이다. 전체 과정은 보통 12~15년이 걸린다. 임상시험 중 탈락률은 약 90%로, 임상 개발에 진입한 약물 가운데 최종적으로 승인을 받는 것은 극히 일부에 그친다.

이러한 초기 안전성 결과는 놀라울 정도로 뛰어나지만, 최종 시험대는 더 크고 다양한 환자 집단에서 이 분자들이 우수한 치료 효능(therapeutic efficacy)을 입증할 수 있는지 여부다. 한 임상 논평은 1상 안전성은 전제 조건이지만, AI 유래 화학(AI-derived chemistry)의 궁극적 검증자는 2상 효능 장벽이라고 지적한다. 또한 기존 스캐폴드(scaffold)와 비교했을 때, 이러한 새로운 계산 기반 구조에서 반응의 지속성(durability)에 관한 장기 데이터가 부족하다는 점도 있다.

현재 업계는 종양학(oncology) 및 섬유화(fibrosis) 분야에서 여러 선도 자산(lead assets)이 중추적(pivotal) 시험으로 이동하는 과정을 면밀히 주시하고 있다. 향상된 안전성 프로파일이 최종 규제 승인 가능성의 증가로 이어질지는 아직 알 수 없다. 그러나 현재 데이터는 AI가 R&D 가치사슬(value chain)의 생산성을 극적으로 개선할 잠재력을 뒷받침한다. 이러한 안전성의 급증은 향후 R&D 절감분이 의료 시스템으로 전가될 경우 전문의약품(specialty pharmaceuticals) 비용을 낮출 가능성이 있다.

전 세계 신약 발굴에서의 인공지능(Artificial Intelligence, AI) 시장은 향후 5년 동안 25~30%의 성장률로 확대될 것으로 전망된다. 이러한 성장을 견인하는 핵심 요인으로는 신약 개발 비용과 기간을 낮춰야 할 필요의 증가, 의료 및 생명과학 분야에서 AI 기술 채택 확대, 생명과학에서 생성되는 데이터의 증가, 컴퓨팅 파워의 발전, 제약사와 AI 기업 간 협업 확대 등이 꼽힌다.