La FDA lanza ensayos clínicos en tiempo real y busca opiniones para un programa piloto con IA
La FDA lanzó el 28 de abril de 2026 dos ensayos clínicos en tiempo real como prueba de concepto y emitió una solicitud de información (RFI) para un programa piloto centrado en inteligencia artificial, con el objetivo de optimizar los ensayos en fase temprana. La agencia busca reducir los periodos de inactividad entre fases de ensayos y modernizar el desarrollo de fármacos.
El 28 de abril de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) anunció dos importantes iniciativas como parte de su plan para "avanzar en la implementación de ensayos clínicos en tiempo real". Junto con una solicitud de información (RFI) para un programa piloto propuesto, la agencia anunció el inicio exitoso de dos ensayos clínicos en tiempo real (RTCT) como prueba de concepto. El objetivo declarado de la agencia es permitir ensayos continuos y reducir los "periodos de inactividad" entre las fases del desarrollo clínico, mejorando así el proceso de desarrollo de fármacos.
Los RTCT reportarán criterios de valoración y señales de datos a la FDA en tiempo real. Uno de los dos RTCT de prueba de concepto es un ensayo multicéntrico de Fase 2 para pacientes con linfoma de células del manto sin tratamiento previo. El otro es un ensayo de Fase 1b para pacientes con carcinoma pulmonar de células pequeñas en estadio limitado, cuya selección final de centros aún está en proceso.
La FDA busca expandir estas pruebas de concepto mediante un programa piloto más amplio y solicita comentarios a través de una RFI publicada en el Registro Federal el 29 de abril de 2026. El programa piloto propuesto se centra en el uso de inteligencia artificial (IA) y tecnologías basadas en IA para optimizar los ensayos clínicos en fase temprana y evaluar cómo estas tecnologías pueden mejorar la eficiencia, la velocidad y la calidad de la toma de decisiones en dichos ensayos. El piloto propuesto busca evaluar si la IA puede mejorar la eficiencia de los ensayos, reforzar la monitorización de la seguridad, respaldar las decisiones de selección de dosis y permitir decisiones tempranas y más informadas de continuación o interrupción. La agencia solicita opiniones sobre múltiples aspectos del piloto, incluidos el diseño y la implementación del programa, así como las métricas de evaluación y los criterios de éxito.
Llevar a cabo un RTCT conlleva numerosas implicaciones regulatorias y de cumplimiento, incluida la adopción de la notificación en tiempo real y su impacto en las protecciones de los sujetos humanos, como la posible necesidad de una monitorización prolongada de los pacientes debido a la reducción de los intervalos tradicionales entre las fases del ensayo. Las empresas suelen planificar sus ensayos clínicos para respaldar múltiples autorizaciones regulatorias, por lo que deberían considerar este factor en sus estrategias.
El plazo para presentar comentarios sobre la RFI vence el 29 de mayo de 2026. La agencia tiene previsto difundir los criterios de selección finales en julio y completar las selecciones del piloto en agosto. Los esfuerzos de la agencia por modernizar el desarrollo de fármacos, con un enfoque específico en la optimización de los ensayos clínicos en fase temprana, son de gran interés y probablemente serán un área de atención en la reautorización de la Ley de Tarifas por Uso de Medicamentos Recetados (PDUFA).