퀴인 파마슈티컬스, 핵심 규제 지정 획득 및 임상 진전 보고

퀴인 파마슈티컬스는 네더톤 증후군 치료제 QRX003에 대해 미국과 유럽 양측에서 오판 드럭 지정을 획득했으며, 일본과 사우디아라비아에서 제안된 가속 규제 승인 경로를 추진 중이다. 회사는 또한 네더톤 증후군 임상 연구에서 QRX003의 지속적인 임상 진전을 보고했으며, 이는 장기적 내구성 치료 효과와 안전성 프로필을 뒷받침하는 데이터를 포함한다.

소아 네더톤 증후군 연구는 현재 QRX003으로 적극적으로 치료받는 7명의 어린이로 확대되어 이 연령대에서 연구된 최대 코호트를 대표한다. 진행 중인 임상 데이터는 QRX003을 박리 피부 증후군 치료제로 개발하는 것을 계속해서 뒷받침하며, 연구는 6명의 대상자로 확대되고 있다.

QRX003은 미국 식품의약국으로부터 네더톤 증후군에 대해 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 이는 승인 시 퀴인에게 1억5천만~2억 달러 가치의 비희석성 현금으로 자유롭게 거래 가능한 우선 심사 바우처를 획득할 수 있게 할 수 있다. 미국 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 프로그램은 Give Kids a Chance 재인가법의 일부로 의회에 의해 2029년 9월 30일까지 연장되었다.

2026년 1월 20일, 퀴인은 QRX003에 대해 사우디 식품의약국에 브레이크스루 의약품 지정 신청서를 제출했다. 승인되면 이 지정은 2026년 하반기 초에 사우디아라비아에서 가속 규제 심사와 가용성을 가능하게 할 수 있다. 2026년 1월 27일, 퀴인은 일본 후생노동성에 QRX003에 대한 오판 드럭 지정을 요청하는 신청서를 제출했으며, QRX003이 일본에서 오판 드럭 지정과 패스트 트랙 심사 모두에 적격임을 확인받았다.

회사의 독점 라파마이신 국소 플랫폼은 목표 부하량을 달성했으며, 2026년 하반기에 임상 연구가 계획되어 있다. 퀴인은 QRX003을 어린선증과 SAM 증후군에서 임상 시험을 시작할 계획이며, 이는 현재 승인된 치료제가 없는 4가지 희귀 유전 질환에 대해 제품 승인을 추진할 수 있게 할 것이다.

퀴인은 2025년 10월 10일 최대 1억450만 달러의 총 수익을 조달한 사모 배정 자금 조달을 마감했다. 회사의 NETHERTON NOW 인식 캠페인은 출시 이후 전 세계적으로 거의 200만 건의 비디오 조회수와 2,400만 건 이상의 노출을 달성했다.