FDA, 다케다의 제1형 기면증 치료제 Oveporexton 우선 심사 승인
FDA는 다케다의 경구용 오레신 수용체 2 작용제인 oveporexton(TAK-861)에 대한 신약 승인 신청(NDA)을 수락하고 우선 심사 대상으로 지정했다. PDUFA 심사 기한은 2026년 3분기로 설정되었으며, 승인 시 세계 최초의 오레신 작용제 기반 기면증 치료제가 될 전망이다.
미국 식품의약국(FDA)은 제1형 기면증(NT1) 치료를 위한 oveporexton(TAK-861)의 신약 승인 신청(NDA)을 수락하고 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했다. FDA는 처방의약품 신청자 비용 부담법(PDUFA) 목표 기일을 올해 3분기로 설정했다. 이로써 다케다(Takeda)는 NT1 환자들을 위한 최초의 승인된 오레신 작용제(orexin agonist) 치료제를 선보일 가능성에 한 걸음 더 다가서게 되었다.
oveporexton은 NT1을 유발하는 근본적인 오레신 결핍 문제를 해결하기 위해 오레신 신호 전달을 복원하도록 설계된 경구용 오레신 수용체 2(OX2R) 선택적 작용제다. NT1은 오레신 소실로 인해 발생하는 희귀 만성 신경계 질환으로, 과도한 주간 졸음과 탈력 발작(갑작스러운 근육 긴장 상실)이 특징이다. 이로 인해 신체적, 인지적, 심리 사회적 영향은 물론 업무, 교육 및 사회적 상호작용 등 환자의 삶 전반에 걸쳐 쇠약하게 만드는 영향을 미친다. 기존 치료법이 존재함에도 불구하고 대다수 환자들은 여전히 증상을 겪으며 NT1의 지속적인 영향에 시달리고 있다.
이번 NDA 신청은 글로벌 3상 연구인 FirstLight(TAK-861-3001) 및 RadiantLight(TAK-861-3002)를 포함한 종합적인 데이터 패키지를 근거로 한다. 각성 상태, 과도한 주간 졸음, 탈력 발작, 주의력 유지 능력, 전반적인 삶의 질 및 일상 기능을 측정한 핵심 데이터에서 oveporexton은 조사된 증상 대다수에서 정상 범위에 가까운 수준의 통계적으로 유의미하고 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.
안전성 프로필 또한 현재까지의 임상 연구 전반에 걸쳐 일관되게 나타났으며, 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 가장 흔한 이상 반응은 불면증, 요절박(급뇨) 및 빈뇨였다. 특히 초기 후보 물질들에서 얻은 교훈을 바탕으로 효능을 10배 높여 설계함으로써, 간 독성을 유발하지 않을 수 있는 저용량 투여를 가능하게 했다.
oveporexton은 이전에 미국 FDA와 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약품심사센터로부터 NT1의 과도한 주간 졸음 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 받은 바 있다. 또한 일본 후생노동성으로부터는 사키가케(Sakigake, 우선심사지정의약품) 지정을 받았다.
다케다는 가장 앞선 개발 프로그램을 통해 오레신 과학 분야를 선도하고 있다. 오레신 생물학이 역할을 하는 다양한 질환에 혜택을 줄 수 있는 오레신 작용제 포트폴리오를 보유하고 있으며, TAK-360은 제2형 기면증(NT2) 및 특발성 과다수면(IH) 환자를 위해 개발 중인 차세대 경구용 OX2R 작용제다. 이 밖에도 TAK-495를 포함한 추가적인 오레신 작용제들이 개발 단계에 있다.
이번 NDA 신청이 2026년 3월 31일로 종료되는 회계연도의 연간 연결 실적 전망에 미치는 유의미한 영향은 없다.