Benitec, 3월 학회서 BB-301 유전자 치료 중간 임상 결과 발표

Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC)는 자사의 BB-301 1b/2a상 치료 연구에서 도출된 중간 임상시험 (clinical study) 결과가 2026년 3월 9일 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference에서 발표될 예정이라고 밝혔다. 이번 late-breaking 포스터 발표에는 Cohort 1을 완료한 최초 4명의 12개월 추적 관찰 결과, Cohort 1 첫 번째 환자의 24개월 임상 연구 결과, 그리고 Cohort 2 첫 번째 환자의 중간 임상 연구 결과가 포함된다. 본 연구에는 중등도 연하곤란을 동반한 안인두 근이영양증 (Oculopharyngeal Muscular Dystrophy, OPMD) 환자가 참여하고 있다.

포스터 번호 501 LB로, 제목은 "Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301"이며, 플로리다주 올랜도에서 열리는 학회 기간 동안 하루에 걸쳐 여러 포스터 세션에서 전시된다. 포스터 세션은 전시홀(Exhibit Hall)에서 동부시간 기준 10:15-10:45 am, 12:00-1:30 pm, 3:30-4:00 pm 및 6:00-8:00 pm에 예정되어 있다.

Cohort 1을 완료한 4명 모두가 BB-301에 대한 공식 반응자(formal responders)로 확인되었으며, 12개월 통계적 추적 관찰 기간 종료 시점에서 BB-301에 대한 지속적인 반응을 입증했다. BB-301 치료 후 24개월 추적 관찰 시점에서도 Cohort 1의 환자 1번은 견고한 질병 조절(disease-modifying) 결과를 계속 보여주었다. 환자 1번은 VFSS 평가에서 치료 전 최종 시점과 비교했을 뿐 아니라 치료 후 12개월 추적 관찰 시점과 비교해서도 연하 후 인두 잔여물(post-swallow pharyngeal residue)의 개선이 더욱 심화되는 양상을 보였다. 또한 SSQ로 평가한 전체 연하곤란 증상 부담(total dysphagic symptom burden)에서도 개선이 더 깊어졌다.

Cohort 2의 첫 번째 환자는 2025년 4분기에 더 높은 용량의 BB-301로 안전하게 치료를 받았으며, Cohort 2의 중간 임상 결과 업데이트는 2026년 중반에 예정되어 있다.

BB-301은 코돈 최적화된 Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1)과 변이 PABPN1을 표적으로 하는 2개의 소형 억제 RNA(small inhibitory RNAs, siRNAs)의 동시 발현(co-expression)을 촉진하는 이중 기능성(bifunctional) 구성체(construct)를 발현하는 변형 AAV9 캡시드(capsid)이다. 2개의 siRNA는 microRNA 백본(backbones)으로 모델링되어 결함이 있는 변이 PABPN1의 발현을 침묵화(silence)하는 한편, 코돈 최적화된 PABPN1이 발현되어 변이를 기능적 단백질 버전으로 대체할 수 있도록 한다.

회사는 2026년 중반 FDA와 협의하여 BB-301 확증(pivotal) 연구 설계를 확인할 계획이다. 2025년 11월에는 긍정적인 중간 임상 연구 결과와 BB-301 확증 연구에서 사용할 계획인 독자적 반응자 분석(Responder Analysis)에 대한 FDA 검토 이후, BB-301에 대해 Fast Track Designation이 부여되었다. BB-301은 EMA로부터 Orphan Drug Designation을, FDA로부터 Orphan Drug 및 Fast Track Designations를 받았다.

Benitec Biopharma Inc.는 캘리포니아주 헤이워드(Hayward)에 기반을 둔 임상 단계(clinical-stage) 바이오테크놀로지 기업으로, 새로운 유전 기반 치료제의 발전에 주력하고 있다. 독자적인 "Silence and Replace" DNA-directed RNA interference 플랫폼은 RNA interference와 유전자 치료를 결합해, 치료 구성체를 1회 투여한 후에도 질병 유발 유전자의 지속적 침묵화와 함께 wildtype 대체 유전자의 동시 전달을 가능하게 하는 의약품을 개발한다.