Vertex, CRISPR Therapeutics, 도입 가속화에 따른 2025년 Casgevy 매출 1억 1,600만 달러 보고

Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics는 자사의 유전자 편집 치료제인 Casgevy (exagamglogene autotemcel)가 2025년 4분기에 5,400만 달러, 연간 전체로는 1억 1,600만 달러의 매출을 기록했다고 발표했습니다. 이는 출시 이후 가장 높은 분기 매출입니다. 이번 실적은 월스트리트의 예상치를 상회했으며, 금요일 오전 Vertex의 주가를 6% 상승시켰습니다.

4분기에 투여받은 30명을 포함하여 2025년에 총 64명의 환자가 투여를 완료했습니다. 전 세계적으로는 한 해 동안 147명의 환자가 첫 세포 채취를 통해 치료를 시작했습니다. 치료 시작 환자 수는 2024년 109명에 비해 거의 세 배 가까이 증가하며 2026년을 향한 성장 모멘텀을 반영했습니다.

Casgevy는 낫적혈구병(sickle cell disease) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(transfusion-dependent beta thalassemia)에 대해 FDA 승인을 받은 최초의 유전자 편집 치료제입니다. Casgevy 치료 과정은 시작부터 투여까지 거의 12개월이 소요될 수 있습니다. Vertex는 환자의 혈액 줄기세포에서 시작하여 CRISPR 유전자 편집 기술을 사용해 해당 세포가 태아 헤모글로빈을 생성하도록 돕습니다. 이러한 생산 방식은 통증 위기를 완화할 뿐만 아니라 본질적으로 환자의 질병을 치료할 수 있습니다. 그러나 투여를 준비하는 데 필요한 화학요법 전처치는 신체를 쇠약하게 만들 수 있으며 불임과 같은 부작용을 유발할 수 있어 일부 잠재적 환자들에게는 거부감을 주고 있습니다.

투여 일정 예약 과정이 길고 환자들이 연말 연시와 같은 선호하는 시기에 최종 치료를 받기 위해 기다릴 수 있기 때문에 매출은 분기별로 계속 변동될 수 있습니다. 세포 채취를 시작한 환자 수를 고려할 때, Casgevy는 2026년 한 해 동안 2억 2,700만 달러의 매출을 올릴 가능성이 있습니다. Vertex는 이러한 속도가 2027년까지 "안정화"될 것으로 예상하며, 목요일 오후 실적 발표 전화 회의에서 최고 운영 책임자(COO)는 "강력한 환자 흐름에 매우 고무되어 있다"고 말했습니다.

Casgevy에 대한 접근성은 주요 시장에서 계속 확대되었습니다. Casgevy에 대한 환급 및 접근성은 현재 미국 내 적격 환자의 약 90%까지 확대되었으며, 유럽과 중동으로도 출시가 이어지고 있습니다. 1월에 Vertex는 스코틀랜드에서 낫적혈구병 환자들에 대한 건강보험 급여를 확보했습니다.

회사는 5세에서 11세 사이의 환자들에 대한 Casgevy 리뷰를 가속화하기 위해 FDA로부터 우선 심사 바우처를 받았으며, 12월 의료 회의에서 2026년 상반기에 승인을 요청할 계획이라고 밝혔습니다. 승인을 받게 되면 향후 몇 년 동안 유전자 편집 치료제의 매출이 더욱 증가할 것으로 보입니다.

Vertex는 2025년에 총 120억 달러의 매출을 기록했으며, 이 중 약 32억 달러가 4분기에 발생했습니다. 전체 매출은 전년 대비 9% 증가했습니다. Vertex의 수익은 낭성 섬유증(cystic fibrosis) 치료제 군이 지배하고 있으며, 2025년 매출 120억 달러 중 100억 달러 이상이 Trikafta와 Kaftrio에서 발생했습니다. 회사는 올해 매출을 비(非) CF 제품에서 발생하는 5억 달러 이상의 매출을 포함하여 약 130억 달러에서 131억 달러 사이로 전망하고 있습니다.

혈액학 분야 외에도 CRISPR Therapeutics는 체내 리버 편집(in vivo liver editing) 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. CTX310은 지질 장애를 대상으로 임상 1b상을 진행 중이며, 차세대 Lp(a) 프로그램인 CTX321은 2026년 하반기에 업데이트가 예정된 가능성 연구를 진행하고 있습니다. Sirius Therapeutics와 공동 개발한 siRNA 기반 후보 물질인 CTX611은 현재 무릎 관절 치환술 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중이며 혈전 색전증 질환 전반에 걸쳐 더 넓은 응용 분야를 가질 수 있습니다.

Zugo-cel 또한 전신성 홍반성 루푸스 및 B세포 악성 종양을 포함한 자가면역 및 종양학 적응증에서 진전을 보이고 있습니다. 이 치료제는 기존 협력 관계 하에서 pirtobrutinib과의 병용 요법으로 평가되고 있습니다.

CRISPR Therapeutics는 2025년 말을 19억 8,000만 달러의 현금 및 시장성 유가증권 보유로 마감했습니다. R&D 비용은 4분기에 8,350만 달러로 증가한 반면, 순손실은 전년 동기 3,730만 달러에서 1억 3,060만 달러로 확대되었습니다. 회사는 여전히 약 5억 8,160만 달러의 순손실을 기록하며 적자 상태이며, Casgevy 외에는 아직 의미 있는 매출이 발생하지 않고 있습니다. CRISPR Therapeutics의 주가는 금요일 발행 시점 기준 8.81% 상승한 53.24달러를 기록했습니다.