FDA, ALS 치료제 COYA 302에 패스트트랙 지정
FDA가 ALS 치료제 COYA 302에 패스트트랙 지정을 부여했다. 1상 데이터에서 내약성과 바이오마커 개선 효과가 확인됐으며, 현재 2상 ALSTARS 시험이 진행 중이다.
Food and Drug Administration는 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 연구용 생물학적 복합요법인 COYA 302에 패스트트랙 지정을 부여했다. 이번 지정은 ALS 환자 4명이 포함된 1상 시험 데이터에 근거했으며, COYA 302는 현재 ALS 성인 환자를 대상으로 한 2상 ALSTARS 시험에서 평가되고 있다.
COYA 302는 저용량 interleukin-2와 선택적 공동자극 조절제인 abatacept의 바이오시밀러 후보를 결합한 이중 면역조절 치료제다. 이는 항염증성 조절 T세포를 증강하고 염증 촉진성 단핵구 및 대식세포를 억제하도록 설계됐으며, 이를 통해 ALS 진행을 늦출 가능성이 있다.
1상 시험 결과, 이 복합요법은 내약성이 양호했고 조절 T세포 수와 억제 기능을 증가시킨 것으로 나타났다. 신경염증과 산화 스트레스의 일관된 감소도 관찰됐다.
2상 ALSTARS 시험에서는 스크리닝 시점 기준 증상 발현 후 28개월 이하이고 개정 근위축성 측삭경화증 기능평가척도(Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale, ALSFRS-R) 총점이 35점 이상인 성인 ALS 환자를 무작위 배정해 COYA 302의 2가지 요법 또는 위약을 피하주사로 투여한다. 1차 평가변수는 기저치부터 24주까지 ALSFRS-R로 측정한 질병 진행 변화다.
패스트트랙 지정은 치료제가 없거나 연구용 치료제가 현재 이용 가능한 치료법보다 이점을 제공할 가능성이 있는 중증 및 생명을 위협하는 질환에 대한 제품의 개발과 심사를 가속하는 데 도움을 준다. 한 현황 업데이트에 따르면 저용량 IL-2와 CTLA-4 Ig를 활용한 표적 복합요법은 초기 임상 및 바이오마커 데이터에 의해 뒷받침되며 ALS 진행을 늦출 가능성을 보여줬고, 2상 시험은 더 큰 환자군에서 유효성과 안전성을 확인하는 것을 목표로 한다.