Moleculin, MIRACLE 시험 첫 데이터 언블라인딩 임박…블라인드 CRc 40% 상회
Moleculin은 MIRACLE 2B/3상 AML 시험의 첫 데이터 언블라인딩이 임박했다고 밝혔다. 블라인드 데이터에서 CRc는 40%를 상회했고 CR은 약 30%였으며, 45명 대상자에 대한 첫 결과는 2026년 6월 30일 이전 공개될 것으로 예상된다.
Moleculin Biotech는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 2차 치료에서 Annamycin과 cytarabine 병용요법을 평가하는 중추적 2B/3상 MIRACLE 시험의 45명 대상자에 대한 예비 블라인드 유효성 결과를 보고했다. 블라인드 데이터에서 CRc >40% 및 **CR ~30%**가 나타났으며, 이는 과거 cytarabine의 **CR ~17–18%**와 비교되는 수치다. 첫 45명 대상자 데이터 언블라인딩은 2026년 6월 30일 이전에 이뤄질 것으로 예상된다.
회사는 유도요법 후 불응성이거나 재발한 성인 급성 골수성 백혈병 환자에서 AnnAraC로 통칭되는 Annamycin과 cytarabine 병용요법을 평가하고 있다고 밝혔다. MIRACLE 시험은 미국, 유럽 및 기타 해외 시험기관에서 진행 중인 글로벌 적응형 2B/3상 임상시험이다.
회사는 2026년 2월 MIRACLE 시험에서 치료를 받았고 블라인드 예비 유효성 데이터를 확보한 첫 30명 대상자에서 블라인드 예비 복합 완전관해율 **40%**를 보고했다. 이 CRc 비율은 **완전관해율 30%**와 **부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해 10%**로 구성된다. 이러한 유효성 비율은 6개국 전반에서 관찰됐다.
회사는 현재까지 치료받은 대상자 중 **약 35%**가 venetoclax 요법 이후 재발했거나 불응성을 보인 환자라고 밝혔다. 또한 현재까지 치료받은 대상자들은 치료 반응 불량을 예측하는 것으로 여겨지는 유전적 표지를 높은 수준으로 보였다고 설명했다.
시험계획서에 따르면 45명 대상자 시점에서 데이터를 조기 언블라인딩할 수 있으며, 이를 통해 Annamycin과 cytarabine 병용요법을 받은 약 30명 대상자와 cytarabine 및 위약을 투여받은 대조군 15명 대상자에 대한 초기 결과를 확인할 수 있다. Part A에서는 약 75~90명 대상자를 1:1:1 비율로 무작위 배정해 고용량 cytarabine에 위약, 190 mg/m² Annamycin, 또는 230 mg/m² Annamycin을 각각 병용 투여한다. 2026년 5월 1일 기준으로 Part A 대상자 90명 중 56명이 등록됐으며, Part A 등록은 2026년 3분기 목표치인 90명 대상자까지 계속 진행되고 있다.
시험의 Part B에서는 추가 222명 대상자를 무작위 배정해 HiDAC+위약 또는 HiDAC+최적 용량의 Annamycin을 투여받게 하며, 배정 비율은 1:1이다. 최적 용량 선정은 안전성, 약동학, 유효성의 전반적 균형을 바탕으로 이뤄지며, 이는 FDA의 Project Optimus 이니셔티브와 일치한다.
회사에 따르면 Annamycin은 재발성 또는 불응성 AML 적응증에서 FDA Fast Track 및 복수의 Orphan Drug 지정을 보유하고 있다. 또한 심장독성(cardiotoxicity)의 지속적인 부재가 보고됐으며, 새로운 독립 평가를 통해 독립 전문가가 검토한 Annamycin 치료 대상자 수는 총 90명으로 늘었다.
회사는 2025년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연간 재무실적을 보고했으며, 다가오는 MIRACLE 시험 마일스톤을 향한 진전을 강조하는 임상 업데이트도 제공했다.