4D Molecular Therapeutics, 습성 AMD용 4D-150 3상 진행…DME 연구도 준비

4D Molecular Therapeutics는 4D-150이 습성 연령관련 황반변성에 대해 3상에 있으며, 당뇨병성 황반부종에 대해서도 “곧 3상에 진입할 예정”이라고 밝혔다. 회사는 습성 AMD 3상 프로그램의 등록이 초기 기대치의 약 2배 수준으로 “매우 빠르게” 진행되고 있다고 밝혔으며, 올해 중반경 2상 습성 AMD 연구의 2년 추적 데이터와 내년 상반기 첫 3상 습성 AMD 결과 발표 등 예정된 주요 촉매를 언급했다.

회사는 현재 반복적인 안구 내 anti-VEGF 주사를 받고 있는 습성 AMD 환자들에게 가장 큰 미충족 수요는 더 긴 지속성이라고 설명했다. 또한 현재 bolus anti-VEGF 치료제의 전 세계 시장 규모를 약 170억 달러로 추산했으며, 기존 제품들은 효과적이지만 시력을 유지하기 위해 환자들이 빈번한 치료를 계속 받아야 한다는 점에서 부담이 크다고 밝혔다. 회사는 Vabysmo와 Eylea HD 같은 최근 출시 제품들이 점진적인 지속성 개선에 대한 상업적 수요를 보여줬으며, 4D-150은 이보다 더 큰 변화를 제공하는 것을 목표로 한다고 덧붙였다.

보다 광범위한 습성 AMD 환자군에서 회사는 18개월 동안 치료 부담이 약 80% 감소한 것으로 관찰됐다고 밝혔다. 3상 대상군과 가장 유사한 환자들에서는 4D-150이 18개월 동안 치료 부담을 90% 줄였고, 해당 기간 동안 70% 이상이 무주사 상태였다고 회사는 설명했다. 가장 치료가 어려운 습성 AMD 환자군 중 하나인, 연평균 8~10회의 주사를 맞고도 여전히 치료 실패를 보이는 환자들에서는 환자 자신을 대조군으로 사용했을 때 4D-150이 2년 동안 치료 부담을 거의 80% 줄였다고 회사는 밝혔다.

회사는 안전성이 “매우 우호적”이었다고 밝히며, 단일 시점에서 3% 미만의 환자에게서 trace-to-one-plus cells가 관찰됐고 임상적으로 의미 있는 염증은 없었다고 설명했다. 또한 400명 이상의 환자가 4D-150 치료를 받았으며, 중대한 이상반응이나 유의한 독성이 보고되지 않았다고 밝혔다. 아울러 눈가림된 3상 안전성 데이터가 모니터링되고 있으며, 독립적 데이터 안전성 모니터링 위원회가 6개월마다 해당 데이터를 검토하고 있다고 덧붙였다.

회사는 최근 북미 지역 습성 AMD 3상 시험인 4FRONT-1의 무작위배정을 완료했으며, 4FRONT-2에서도 유사한 등록 속도를 보고 있다고 밝혔다. 습성 AMD에 대해서는 두 건의 연구 데이터를 바탕으로 허가 신청하는 것이 기본 시나리오로 유지되고 있으며, DME에 대해서는 FDA 및 European Medicines Agency와 단일 허가 신청 전략에 대해 의견 일치를 이뤘다고 설명했다. 또한 회사는 4D-150이 유리체강내 치료로 설계됐으며, 망막 전문 진료 현장에서 사용되는 기존 buy-and-bill 모델에 부합할 것으로 기대한다고 밝혔다.