4D-150 progresse en phase 3 dans la DMLA humide tandis que 4D Molecular Therapeutics prépare une étude sur l’OMD

4D Molecular Therapeutics a indiqué que 4D-150 est en phase 3 dans la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide et « sera bientôt en phase 3 » dans l’œdème maculaire diabétique. La société a déclaré que le recrutement dans le programme de phase 3 sur la DMLA humide a été « extrêmement rapide », à un rythme environ deux fois supérieur à ses attentes initiales, et a cité parmi les catalyseurs à venir des données de suivi à deux ans d’une étude de phase 2 dans la DMLA humide vers le milieu de l’année, ainsi qu’une première lecture des résultats d’une phase 3 dans la DMLA humide au cours du premier semestre de l’année prochaine.

La société a indiqué que le principal besoin non satisfait dans la DMLA humide reste une durabilité plus longue pour les patients qui reçoivent actuellement des injections intraoculaires répétées d’anti-VEGF. Elle a estimé le marché mondial actuel des traitements anti-VEGF en bolus à environ 17 milliards de dollars et a déclaré que les produits existants sont efficaces mais contraignants, car les patients doivent poursuivre un traitement fréquent pour maintenir leur vision. La société a ajouté que des lancements récents tels que Vabysmo et Eylea HD ont montré une demande commerciale pour des améliorations progressives de la durabilité, tandis que 4D-150 vise à offrir un changement plus important.

Dans une population plus large atteinte de DMLA humide, la société a indiqué avoir observé une réduction d’environ 80 % de la charge thérapeutique jusqu’à 18 mois. Parmi les patients les plus semblables à la population de phase 3, elle a indiqué que 4D-150 a montré une réduction de 90 % de la charge thérapeutique jusqu’à 18 mois, plus de 70 % des patients n’ayant reçu aucune injection sur cette période. Dans l’une des populations de DMLA humide les plus difficiles à traiter, chez des patients recevant en moyenne huit à 10 injections par an et restant malgré tout en échec thérapeutique, la société a déclaré que 4D-150 a montré une réduction de près de 80 % de la charge thérapeutique sur deux ans, en utilisant les patients comme leur propre contrôle.

La société a déclaré que la sécurité a été « extrêmement favorable », avec moins de 3 % des patients présentant des cellules de trace à 1+ à un seul moment de mesure et sans inflammation cliniquement significative. Elle a indiqué que plus de 400 patients ont été traités par 4D-150 et qu’aucun événement indésirable grave ni aucune toxicité significative n’ont été rapportés. Elle a ajouté que les données de sécurité masquées de phase 3 font l’objet d’une surveillance et qu’un comité indépendant de surveillance de la sécurité des données examine ces données tous les six mois.

La société a indiqué avoir récemment achevé la randomisation dans 4FRONT-1, son essai nord-américain de phase 3 dans la DMLA humide, et observer une dynamique de recrutement similaire dans 4FRONT-2. Elle a précisé que son scénario de base pour la DMLA humide reste un dépôt réglementaire fondé sur les données de deux études, tandis qu’elle est alignée avec la FDA et l’Agence européenne des médicaments sur une stratégie de dépôt unique pour l’OMD. La société a également indiqué que 4D-150 est conçu comme un traitement intravitréen et s’attend à ce qu’il s’intègre au modèle existant d’achat et de facturation utilisé par les cabinets de rétine.