Avidity, 근이영양증 약물 1/2상 임상시험서 유망한 결과 보여

Avidity Biosciences가 근이영양증 1형 치료제 델파시바트 에테데시란(del-desiran)의 1/2상 MARINA 임상시험 최종 결과가 2월 19일자 The New England Journal of Medicine에 게재될 것이라고 발표했다. 이 연구용 항체 올리고뉴클레오타이드 접합체는 치료 참가자들 전체에서 DMPK mRNA를 평균 약 40% 감소시켜 DM1의 근본적인 유전적 원인을 해결했으며, 손 기능, 근력, 이동성 및 환자 보고 결과를 포함한 여러 기능적 측정에서 개선을 보였다.

이 임상시험은 승인된 질병 수정 치료제가 없는 진행성 신경근육 질환인 DM1을 가진 38명의 성인을 대상으로 치료법을 평가했다. 참가자들은 다양한 용량의 del-desiran 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었다. 치료는 대부분의 이상반응이 경증 또는 중등도였지만, 고용량 코호트에서 2건의 중증 이상반응이 발생했으며 한 명의 참가자가 연구를 중단하는 등 허용 가능한 안전성 프로파일을 보였다.

Del-desiran은 현재 16세 이상의 DM1 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 HARBOR 연구에서 평가 중이다. 이 연구는 2025년 7월에 환자 모집을 완료했으며 2026년 하반기 주요 데이터가 예상된다. 이 약물은 FDA로부터 돌파구 치료제(Breakthrough Therapy), 희귀의약품(Orphan Drug) 및 신속심사(Fast Track) 지정을 받았으며, 유럽 및 일본 규제 당국으로부터도 희귀의약품 지정을 받았다.

Avidity Biosciences는 시가총액이 거의 110억 달러에 달한다. 회사의 주가는 지난 1년 동안 128%, 지난 6개월 동안 64% 급등하여 52주 최고가인 73.06달러 근처에서 거래되고 있다. Avidity는 유동비율 11.57로 대차대조표상 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있지만, 아직 수익을 내지 못하고 있으며 지난 12개월 동안 약 5억 5천만 달러의 순손실을 보고했다. 매출은 지난 12개월 동안 106% 성장했으며, 애널리스트들은 올해 87%의 매출 성장을 예상하지만 회사가 수익을 낼 것으로 예상되지는 않는다. 회사는 3월 3일에 실적을 발표할 예정이다.