4D-150 erreicht Phase 3 bei feuchter AMD, während 4D Molecular Therapeutics eine DME-Studie vorbereitet
4D Molecular Therapeutics teilte mit, dass 4D-150 die Phase 3 bei feuchter AMD erreicht hat und sich auch bei diabetischem Makulaödem dem Eintritt in Phase 3 nähert. Das Unternehmen berichtete über eine sehr schnelle Rekrutierung, deutliche Verringerungen der Behandlungsbelastung über 18 Monate bis zwei Jahre und ein günstiges Sicherheitsprofil.
4D Molecular Therapeutics teilte mit, dass sich 4D-150 in Phase 3 bei feuchter altersbedingter Makuladegeneration befindet und bei diabetischem Makulaödem „bald in Phase 3“ eintreten werde. Das Unternehmen erklärte, die Rekrutierung für das Phase-3-Programm bei feuchter AMD verlaufe „extrem schnell“ und liege etwa beim Doppelten der ursprünglichen Erwartungen. Als bevorstehende wichtige Meilensteine nannte es Daten zum zweijährigen Follow-up aus einer Phase-2-Studie bei feuchter AMD etwa zur Jahresmitte sowie eine erste Auswertung der Phase 3 bei feuchter AMD in der ersten Hälfte des kommenden Jahres.
Das Unternehmen erklärte, der wichtigste ungedeckte Bedarf bei feuchter AMD bleibe eine längere Wirkdauer für Patienten, die derzeit wiederholte anti-VEGF-Injektionen ins Auge erhielten. Es bezifferte den aktuellen globalen Markt für als Bolusinjektion verabreichte anti-VEGF-Therapien auf rund 17 Milliarden US-Dollar und erklärte, bestehende Produkte seien wirksam, für die Patienten jedoch belastend, da zur Erhaltung der Sehkraft weiterhin häufige Behandlungen nötig seien. Neuere Produkteinführungen wie Vabysmo und Eylea HD hätten eine kommerzielle Nachfrage nach schrittweisen Verbesserungen der Wirkdauer gezeigt, während 4D-150 einen größeren Wandel ermöglichen solle.
In einer breiter gefassten Population mit feuchter AMD beobachtete das Unternehmen nach eigenen Angaben über 18 Monate hinweg eine Verringerung der Behandlungsbelastung um etwa 80 %. Bei Patienten, die der Phase-3-Population am ähnlichsten waren, habe 4D-150 über 18 Monate eine Verringerung der Behandlungsbelastung um 90 % gezeigt; mehr als 70 % der Patienten seien in diesem Zeitraum ohne Injektionen ausgekommen. In einer der am schwierigsten zu behandelnden Populationen mit feuchter AMD — Patienten, die im Durchschnitt acht bis 10 Injektionen pro Jahr erhielten und dennoch nicht ausreichend auf die Therapie ansprachen — habe 4D-150 über zwei Jahre nahezu eine Verringerung der Behandlungsbelastung um 80 % gezeigt, wobei die Patienten als eigene Kontrolle dienten.
Die Sicherheit sei „äußerst günstig“ gewesen, so das Unternehmen; bei weniger als 3 % der Patienten seien zu einem einzelnen Zeitpunkt Spuren bis maximal 1+ Zellen festgestellt worden, ohne klinisch bedeutsame Entzündung. Nach Unternehmensangaben wurden mehr als 400 Patienten mit 4D-150 behandelt, ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder signifikante Toxizität berichtet worden seien. Ergänzend hieß es, verblindete Sicherheitsdaten aus Phase 3 würden überwacht und ein unabhängiges Komitee zur Sicherheitsüberwachung der Daten prüfe diese alle sechs Monate.
Das Unternehmen erklärte, es habe vor Kurzem die Randomisierung in 4FRONT-1, seiner nordamerikanischen Phase-3-Studie bei feuchter AMD, abgeschlossen und beobachte eine ähnliche Rekrutierungsdynamik in 4FRONT-2. Für feuchte AMD gehe das Basisszenario weiterhin von einer Einreichung auf Grundlage von Daten aus zwei Studien aus, während für DME Abstimmung mit der FDA und der European Medicines Agency über eine Strategie mit nur einer Einreichung bestehe. Das Unternehmen erklärte außerdem, 4D-150 sei als intravitreale Therapie konzipiert und werde sich voraussichtlich in das bestehende Buy-and-Bill-Modell einfügen, das in Netzhautpraxen genutzt wird.