4D Molecular Therapeutics、4D-150の滲出型AMDで第3相へ進展　DME試験も準備

4D Molecular Therapeuticsは、4D-150が滲出型加齢黄斑変性で第3相にあり、糖尿病黄斑浮腫でも「まもなく第3相入りする」と発表した。同社によると、滲出型AMDの第3相プログラムの登録は「極めて迅速」に進んでおり、当初想定のおよそ2倍のペースだという。また、年央ごろには滲出型AMDの第2相試験における2年間追跡データ、来年前半には滲出型AMDの第3相試験の最初の結果公表という今後の触媒も示した。

同社は、滲出型AMDにおける主なアンメットニーズは、現在、抗VEGF薬の反復硝子体内注射を受けている患者に対する、より長い効果持続性にあると述べた。現在の抗VEGFボーラス療法の世界市場は約170億ドルと推定している。既存製品は有効である一方、視力を維持するには頻回治療を継続する必要があるため、患者負担が大きいとした。同社は、VabysmoやEylea HDといった近年の上市製品が、持続性の段階的な改善に対する商業的需要を示している一方、4D-150はそれより大きな変化をもたらすことを意図していると述べた。

より広い滲出型AMD患者集団では、同社は18カ月時点までに治療負担が約80%減少したことを観察したと述べた。第3相試験の対象集団に最も近い患者群では、4D-150により18カ月時点までに治療負担が90%減少し、その期間を通じて70%超の患者が無注射であったとした。最も治療困難な滲出型AMD集団の1つでは、年間平均8～10回の注射を受けてもなお治療不応であった患者において、患者自身を対照として評価した結果、4D-150は2年間で治療負担をほぼ80%減少させたと同社は述べた。

同社は、安全性は「極めて良好」であり、単一時点でtraceから1+の細胞が認められた患者は3%未満で、臨床的に意味のある炎症はみられなかったと述べた。4D-150の投与を受けた患者は400人超に上り、重篤な有害事象や重大な毒性の報告はなかったとしている。さらに、盲検化された第3相試験の安全性データはモニタリングされており、独立したデータ安全性モニタリング委員会が6カ月ごとにデータをレビューしていると付け加えた。

同社は最近、北米で実施中の滲出型AMD第3相試験4FRONT-1で無作為化を完了し、4FRONT-2でも同様の登録の勢いがみられていると述べた。滲出型AMDについては、引き続き2試験のデータに基づく申請を基本線としている一方、DMEについては単一試験による申請戦略についてFDAおよび欧州医薬品庁と足並みがそろっているとした。また、4D-150は硝子体内治療として設計されており、網膜診療で用いられている既存のbuy-and-billモデルに適合すると見込んでいるとも述べた。