4D-150 avanza a fase 3 en DMAE húmeda mientras 4D Molecular Therapeutics prepara un estudio en EMD

4D Molecular Therapeutics dijo que 4D-150 se encuentra en fase 3 para la degeneración macular asociada a la edad húmeda y que “pronto entrará en fase 3” para el edema macular diabético. La compañía afirmó que el reclutamiento en el programa de fase 3 para la DMAE húmeda ha sido “extremadamente rápido”, aproximadamente al doble de sus expectativas iniciales, y citó como próximos catalizadores los datos de seguimiento a dos años de un estudio de fase 2 en DMAE húmeda hacia mitad de año y una primera lectura de fase 3 en DMAE húmeda en la primera mitad del próximo año.

La compañía dijo que la principal necesidad no cubierta en la DMAE húmeda sigue siendo una mayor durabilidad para los pacientes que actualmente reciben inyecciones intraoculares repetidas de anti-VEGF. Estimó que el mercado mundial actual de las terapias anti-VEGF en bolo es de aproximadamente $17 mil millones y señaló que los productos existentes son eficaces pero suponen una carga, porque los pacientes deben continuar con tratamiento frecuente para mantener la visión. La compañía indicó que lanzamientos recientes como Vabysmo y Eylea HD han mostrado demanda comercial de mejoras incrementales en la durabilidad, mientras que 4D-150 está destinado a ofrecer un cambio mayor.

En una población más amplia con DMAE húmeda, la compañía dijo haber observado una reducción de aproximadamente el 80% en la carga de tratamiento hasta los 18 meses. Entre los pacientes más similares a la población de fase 3, afirmó que 4D-150 mostró una reducción del 90% en la carga de tratamiento hasta los 18 meses, y que más del 70% de los pacientes permanecieron sin inyecciones durante ese período. En una de las poblaciones de DMAE húmeda más difíciles de tratar, pacientes que recibían un promedio de ocho a 10 inyecciones al año y aun así no respondían al tratamiento, la compañía dijo que 4D-150 mostró una reducción de casi el 80% en la carga de tratamiento hasta los dos años, utilizando a los pacientes como su propio control.

La compañía dijo que la seguridad ha sido “extremadamente favorable”, con menos del 3% de los pacientes mostrando células de traza a una cruz en un único momento temporal y sin inflamación clínicamente significativa. Señaló que más de 400 pacientes han sido tratados con 4D-150 y que no ha informado acontecimientos adversos graves ni toxicidad significativa. Añadió que los datos de seguridad enmascarados de fase 3 están siendo monitorizados y que un comité independiente de monitorización de seguridad de datos revisa los datos cada seis meses.

La compañía dijo que recientemente completó la aleatorización en 4FRONT-1, su ensayo norteamericano de fase 3 en DMAE húmeda, y que está observando un impulso de reclutamiento similar en 4FRONT-2. Dijo que su escenario base para DMAE húmeda sigue siendo la presentación regulatoria con datos de dos estudios, mientras que cuenta con alineación con la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos sobre una estrategia de presentación única para EMD. La compañía también dijo que 4D-150 está diseñado como una terapia intravítrea y espera que encaje en el modelo existente de buy-and-bill utilizado por las consultas de retina.