4D-150 avança para a fase 3 na DMRI úmida enquanto a 4D Molecular Therapeutics prepara estudo em EMD
A 4D Molecular Therapeutics informou que o 4D-150 está em fase 3 para DMRI úmida e próximo de entrar em fase 3 para edema macular diabético. A empresa destacou recrutamento acelerado, reduções sustentadas no ônus do tratamento por até 18 meses e um perfil de segurança favorável em mais de 400 pacientes tratados.
4D Molecular Therapeutics informou que 4D-150 está na fase 3 para degeneração macular relacionada à idade úmida e “prestes a entrar na fase 3” para edema macular diabético. A empresa afirmou que o recrutamento no programa de fase 3 para DMRI úmida tem sido “extremamente rápido”, em cerca do dobro das expectativas iniciais, e citou como próximos catalisadores os dados de acompanhamento de dois anos de um estudo de fase 2 em DMRI úmida por volta do meio do ano, além de uma primeira leitura da fase 3 em DMRI úmida no primeiro semestre do próximo ano.
A empresa afirmou que a principal necessidade não atendida na DMRI úmida continua sendo uma maior durabilidade para pacientes que atualmente recebem injeções anti-VEGF repetidas no olho. Ela estimou o mercado global atual para terapias anti-VEGF em bolus em aproximadamente US$ 17 bilhões e disse que os produtos existentes são eficazes, mas representam um ônus, porque os pacientes precisam permanecer em tratamento frequente para manter a visão. A empresa afirmou que lançamentos recentes, como Vabysmo e Eylea HD, demonstraram demanda comercial por melhorias incrementais de durabilidade, enquanto 4D-150 pretende oferecer uma mudança mais expressiva.
Em uma população mais ampla de DMRI úmida, a empresa disse ter observado cerca de 80% de redução no ônus do tratamento ao longo de 18 meses. Entre os pacientes mais semelhantes à população da fase 3, afirmou que 4D-150 mostrou uma redução de 90% no ônus do tratamento ao longo de 18 meses, com mais de 70% dos pacientes livres de injeções nesse período. Em uma das populações de DMRI úmida mais difíceis de tratar, pacientes que recebiam em média de 8 a 10 injeções por ano e ainda assim não respondiam ao tratamento, a empresa afirmou que 4D-150 mostrou quase 80% de redução no ônus do tratamento ao longo de dois anos, usando os pacientes como seu próprio controle.
A empresa disse que a segurança tem sido “extremamente favorável”, com menos de 3% dos pacientes apresentando células de traço a 1+ em um único momento de avaliação e nenhuma inflamação clinicamente significativa. Segundo a empresa, mais de 400 pacientes foram tratados com 4D-150 e não houve relato de eventos adversos graves nem de toxicidade significativa. Acrescentou que os dados mascarados de segurança da fase 3 estão sendo monitorados e que um comitê independente de monitoramento de segurança dos dados revisa as informações a cada seis meses.
A empresa afirmou que concluiu recentemente a randomização em 4FRONT-1, seu estudo norte-americano de fase 3 em DMRI úmida, e está observando impulso semelhante de recrutamento em 4FRONT-2. Disse que seu cenário-base para DMRI úmida continua sendo o de submissão regulatória com dados de dois estudos, enquanto tem alinhamento com o FDA e a European Medicines Agency quanto a uma estratégia de submissão única para EMD. A empresa também afirmou que 4D-150 foi desenvolvido como uma terapia intravítrea e espera que ele se encaixe no modelo existente de buy-and-bill usado por clínicas de retina.