Zemcelpro（dorocubicel）、ドイツでNUBステータス1を取得、アジアへのアクセスを拡大

Zemcelpro（dorocubicel）は、個別化された凍結保存造血幹細胞移植製品であり、ドイツでNUBステータス1を取得した。この指定により、病院はその使用に対する一時的な補足的償還を直ちに申請できるようになる。同時に、ExCellTheraの子会社であるCordex Biologicsは、FarmaMondoとの販売契約を結び、アルゼンチン、香港、シンガポールでの早期アクセスを提供する。

ExCellTheraが2026年2月16日に発表したNUBステータス1の指定は、Zemcelproを支持する臨床エビデンスの増大を反映している。すでにドイツ全土の220の病院が、2026暦年にこのメカニズムを通じてZemcelproへのアクセスに関心を示している。

販売契約に基づき、FarmaMondoはその規制、市場アクセス、専門的な流通能力を活用して、対象地域での早期アクセスプログラムを支援する。香港とシンガポールは、高度な血液学および移植サービスを備えた専門的な医療ハブであり、新規細胞療法へのアクセスは規制経路、専門センターの準備状況、および商業流通パートナーに依存する可能性がある。

Zemcelproは、UM171細胞療法としても知られ、同じ臍帯血ユニットに由来する2つの細胞成分（UM171で増幅されたCD34+細胞および非増幅CD34-細胞）を含む。欧州委員会から条件付き販売承認を受けており、骨髄破壊的前処置後の同種造血幹細胞移植を必要とし、適切なドナー細胞が利用できない血液悪性腫瘍の成人患者を対象としている。

本製品は、米国、欧州、カナダでの臨床試験において、血液悪性腫瘍の患者120人で評価されている。FDAの希少疾病用医薬品および再生医療先進治療（RMAT）指定、ならびにEMAの希少疾病用医薬品、先進治療医薬品（ATMP）分類、および優先医薬品（PRIME）指定を取得している。

Cordexは、米国、カナダ、英国、スイスを含む規制当局への追加申請を計画している。高リスクおよび超高リスクの急性白血病および骨髄異形成症候群の患者を対象とした第3相ピボタル試験が計画されており、これらの患者は現在の標準治療では治療選択肢が限られ、生存率が低く、再発率が高い。同社はまた、市販後レジストリへの参加とエビデンス生成に投資し、ドイツでの長期的な償還および臨床ガイドラインへの組み入れを支援する。

ExCellTheraのCEOは、NUBステータス1を重要なマイルストーンであり、Zemcelproの革新的性質と同種造血幹細胞移植における差し迫った満たされない医療ニーズへの対応における利益を反映していると述べた。初期の適応症では、Zemcelproは治療選択肢が限られた生命を脅かす血液がんの患者に適応される。

Cordexは、欧州およびその他の国際市場でのZemcelproの商業化を支援するための戦略的パートナーシップを積極的に模索している。本製品の安全性と有効性は、米国FDAによってまだ確立されていない。