Isomorphic Labs、AI設計のがん治療薬をヒト試験へ前進
Isomorphic Labsは、AIが設計した医薬品の1つであるISM8969について、FDAからヒト臨床試験の許可を取得したと明らかにした。同社の初期臨床パイプラインはがん領域の候補品に重点を置いている。
Isomorphic Labsは、AI設計医薬品の幅広いパイプラインを臨床試験に向けて進めており、すでに1つの化合物がFDAによるヒト試験入りの承認を得ている。2026年1月28日、FDAはISM8969のヒト臨床試験を許可し、同剤はAIによって設計された医薬品としてこの段階に到達した最初期の例の1つとなった。
創薬は歴史的に、莫大な無駄を伴う営みだった。1つの化合物が前臨床試験に入り、動物試験を通過し、第1相試験のための規制当局の審査をクリアしても、承認にたどり着く確率はなおおよそ10分の1にすぎない。平均的な開発期間は12年から15年に及ぶ。平均コストは20億ドルを超える。
2021年にGoogle DeepMindからスピンアウトしたAI創薬企業Isomorphic Labsは、こうした数字はいずれも見直し可能であり、適切なAIモデルがあればこのプロセスの各段階を、既存の製薬大手が居心地の悪さを覚えるほどの倍率で圧縮できると賭けている。同社によれば、正式名称をIsoDDEとする創薬エンジンは、2026年2月の同社発表で詳述されており、AlphaFold 3を大きく進化させたものだという。IsoDDEは分子がどのように折りたたまれるかを予測するだけではない。従来のメディシナルケミストリーでは対応が難しかった疾患メカニズムを標的として、まったく新しい分子をゼロから設計する。
同社によれば、ISM8969が特異なのはAIが設計したからだけではなく、そのAIが人間の研究者が優先してこなかった分子間相互作用を見いだした点にある。Isomorphicは、初期の臨床パイプラインががん領域の候補品に集中していることを確認している。総額30億ドルの契約価値と報じられたEli LillyおよびNovartisとの提携は、検証材料であると同時に、試験実施のための臨床インフラも提供している。
同社は2025年3月に6億ドルの資金調達ラウンドを完了し、提携収益に全面的に依存することなく、プログラムをヒト試験へ進めるための資金的な余地を確保した。また、2025年末までにAI設計医薬品を臨床試験入りさせるという当初目標が約12カ月後ろ倒しとなり、修正後の目標が2026年末になったことも示した。