Zemcelpro (dorocubicel) obtient le statut NUB 1 en Allemagne et étend son accès en Asie

Zemcelpro (dorocubicel), un produit personnalisé de transplantation de cellules souches hématopoïétiques cryoconservées, a obtenu le statut NUB 1 en Allemagne, une désignation qui permet aux hôpitaux de demander immédiatement un remboursement supplémentaire temporaire pour son utilisation. Parallèlement, Cordex Biologics, une filiale d'ExCellThera, a conclu un accord de distribution avec FarmaMondo pour offrir un accès précoce à la thérapie en Argentine, à Hong Kong et à Singapour.

L'inscription au statut NUB 1, annoncée par ExCellThera le 16 février 2026, reflète les preuves cliniques croissantes soutenant Zemcelpro. Déjà, 220 hôpitaux en Allemagne ont exprimé leur intérêt à accéder à Zemcelpro via ce mécanisme pour l'année civile 2026.

Dans le cadre de l'accord de distribution, FarmaMondo utilisera ses capacités réglementaires, d'accès au marché et de distribution spécialisée pour soutenir les programmes d'accès précoce dans les territoires couverts. Hong Kong et Singapour sont des pôles de soins de santé spécialisés dotés de services avancés d'hématologie et de transplantation, où l'accès aux nouvelles thérapies cellulaires peut dépendre des voies réglementaires, de la préparation des centres spécialisés et des partenaires de distribution commerciale.

Zemcelpro, également connu sous le nom de thérapie cellulaire UM171, contient deux composants cellulaires dérivés de la même unité de sang de cordon : des cellules CD34+ expansées par UM171 et des cellules CD34- non expansées. Il a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la Commission européenne pour les adultes atteints de tumeurs malignes hématologiques nécessitant une transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques après conditionnement myéloablatif et ne disposant pas de cellules donneuses appropriées.

Le produit a été évalué chez 120 patients atteints de tumeurs malignes hématologiques dans le cadre d'essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. Il détient les désignations de médicament orphelin et de thérapie régénérative avancée (RMAT) de la FDA, ainsi que la classification de médicament orphelin, de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA.

Cordex prévoit des dépôts réglementaires supplémentaires auprès des autorités sanitaires, notamment aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et en Suisse. Un essai de phase 3 pivot est prévu chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé, qui ont des options thérapeutiques limitées, de faibles taux de survie et une incidence élevée de rechute sous les soins standard actuels. La société investira également dans la participation à des registres post-commercialisation et dans la génération de preuves pour soutenir un remboursement à long terme et l'inclusion dans les directives cliniques en Allemagne.

Le PDG d'ExCellThera a qualifié le statut NUB 1 d'étape importante qui reflète la nature innovante de Zemcelpro et son avantage pour répondre à un besoin médical non satisfait pressant dans la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Selon son étiquetage initial, Zemcelpro est indiqué pour les patients atteints de cancers du sang potentiellement mortels qui ont des options thérapeutiques limitées.

Cordex recherche activement des partenariats stratégiques pour soutenir la commercialisation de Zemcelpro en Europe et sur d'autres marchés internationaux. La sécurité et l'efficacité du produit n'ont pas encore été établies par la FDA américaine.