Vertexの腎臓治療薬ポベタシセプト、第3相試験で主要評価項目達成——FDAがローリングレビューを承認
Vertex社の第3相RAINIER試験において、IgA腎症を対象としたポベタシセプトが主要評価項目を達成し、UPCRを52%低下させた。FDAはローリングレビューを承認し、Vertex社は3月末までに完全なBLA提出を予定している。このニュースとアナリストの格上げを受け、株価は上昇した。
Vertex Pharmaceuticalsは、免疫グロブリンA腎症（IgA腎症）を対象としたポベタシセプトの第3相RAINIER試験において、主要評価項目を達成し、ベースラインから36週時点で尿中タンパククレアチニン比（UPCR）を52%低下させたと発表した。また、プラセボと比較して統計的に有意な49.8%のUPCR低下が認められ、ベースライン時に血尿を認めた患者の85.1%で改善が達成された。ポベタシセプト投与群では、血清ガラクトース欠損IgA1がベースラインから77.4%減少した。
FDAはポベタシセプトの生物製剤承認申請（BLA）に対しローリングレビューを承認しており、Vertex社は3月末までに完全な提出を完了する予定である。今回の良好なデータは、Vertex社にとって「明確な勝利」であり、BAFF/APRIL阻害薬クラスにおけるベストインクラスのプロファイルを裏付けるものと評価されている。
このニュースを受け、Vertex株は時間外取引で前日比6.32%高の489.99ドルで推移した。また、Oppenheimerが同社の新興腎臓パイプラインへの期待の高まりを理由に、評価を「アウトパフォーム」に引き上げ、目標株価を540ドルに設定したことを受け、株価は5週間ぶりの高値を記録した。Barclaysは目標株価を606ドルに、UBSは545ドルにそれぞれ引き上げた。
CEOは、腎臓パイプラインについて「CF、血液疾患、疼痛に続く第4の成長軸として、Vertexの次の10年の成長を牽引する重要なエンジンとなりつつある」と述べた。また、最高商業責任者は、腎臓事業は「最終的には当社のCF事業に匹敵する規模になる」との見通しを示した。経営陣は、ポベタシセプトが「一つの製品で複数の適応症をカバーするパイプライン」であり、IgA腎症、膜性腎症、さらには重症筋無力症の治療にも応用できる可能性があると指摘した。