Le médicament rénal de Vertex, le povetacicept, atteint son objectif de phase 3 et obtient un examen continu de la FDA
L'essai de phase 3 RAINIER de Vertex portant sur le povetacicept dans la néphropathie à IgA a atteint son critère principal avec une réduction de 52 % du rapport UPCR. La FDA a accordé un examen continu, et Vertex prévoit de soumettre l'intégralité de son dossier BLA d'ici fin mars. L'action a grimpé suite à ces annonces et à des relèvements de recommandations d'analystes.
Vertex Pharmaceuticals a annoncé que son essai de phase 3 RAINIER, en cours, portant sur le povetacicept dans la néphropathie à immunoglobuline A (IgAN), a atteint son objectif principal, avec une réduction de 52 % par rapport à la valeur initiale du rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) à la semaine 36. L'essai a également démontré une réduction statistiquement significative de 49,8 % du rapport UPCR par rapport au placebo, avec 85,1 % des patients présentant une hématurie initiale ayant obtenu une résolution. Les patients traités par povetacicept ont connu une réduction de 77,4 % par rapport à la valeur initiale du taux sérique d'IgA1 déficiente en galactose.
La FDA a accordé un examen continu de la demande de licence biologique (BLA) pour le povetacicept, Vertex prévoyant de soumettre l'intégralité de son dossier d'ici fin mars. Ces données positives ont été décrites comme une « victoire claire » pour Vertex et confortent le profil de « meilleur de sa catégorie » pour la classe des inhibiteurs de BAFF/APRIL.
L'action Vertex a grimpé suite à ces annonces, s'échangeant en hausse de 6,32 % à 489,99 $ lors des échanges en préouverture. Le titre a également atteint un sommet de cinq semaines après un relèvement de recommandation d'Oppenheimer, qui a porté sa note à « Surperformance » avec un objectif de cours de 540 $, porté par l'enthousiasme croissant pour le pipeline rénal émergent de Vertex. Barclays a relevé son objectif à 606 $, et UBS a rehaussé sa perspective à 545 $.
Le PDG a déclaré que le pipeline rénal « s'impose comme notre quatrième pilier, aux côtés de la mucoviscidose, de l'hématologie et de la douleur, en tant que moteur clé de la croissance de Vertex pour la prochaine décennie ». Le directeur commercial a ajouté que la société anticipe que la franchise rénale « égalera à terme l'ampleur de notre activité mucoviscidose ». La direction a noté que le povetacicept est un « pipeline dans un produit » capable de traiter la néphropathie à IgA, la néphropathie membraneuse et potentiellement la myasthénie grave.