버텍스 신장약 포베타시셉트, 3상 목표 달성…FDA 신속심사 지정
Vertex의 3상 RAINIER 임상시험에서 포베타시셉트가 IgA 신병증 환자의 UPCR을 52% 감소시키며 1차 목표를 달성했다. FDA는 신속심사를 승인했으며, Vertex는 3월 말까지 BLA 제출을 완료할 계획이다. 주가는 호재와 애널리스트 등급 상향에 힘입어 상승했다.
Vertex Pharmaceuticals는 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 대상 포베타시셉트(povetacicept)의 진행 중인 3상 RAINIER 임상시험이 1차 목표를 충족했으며, 36주차에 기준치 대비 요단백-크레아티닌 비율(UPCR)이 52% 감소했다고 발표했다. 이번 임상시험은 위약 대비 통계적으로 유의미한 49.8%의 UPCR 감소를 보였으며, 기준치에서 혈뇨가 있었던 환자의 85.1%에서 혈뇨가 소실되었다. 포베타시셉트로 치료받은 환자들은 기준치 대비 혈청 갈락토스 결핍 IgA1이 77.4% 감소했다.
FDA는 포베타시셉트의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대해 신속심사(rolling review)를 승인했으며, Vertex는 3월 말까지 전체 신청을 완료할 계획이다. 이번 긍정적 데이터는 Vertex의 "확실한 승리"이자 BAFF/APRIL 억제제 계열에서 최고 수준(best-in-class) 프로필을 뒷받침하는 결과로 평가받고 있다.
이 소식에 Vertex 주가는 상승했으며, 장전 시간외거래에서 6.32% 오른 489.99달러에 거래되었다. 또한 Oppenheimer가 신장 파이프라인에 대한 기대감을 바탕으로 투자의견을 'Outperform'으로 상향 조정하고 목표주가를 540달러로 제시하면서 주가는 5주 만에 최고치를 기록했다. Barclays는 목표주가를 606달러로, UBS는 545달러로 상향 조정했다.
Vertex의 CEO는 신장 파이프라인이 "낭포성섬유증(CF), 혈액질환, 통증에 이어 네 번째 성장 축으로 부상하고 있으며, Vertex의 향후 10년 성장을 이끄는 핵심 동력이 될 것"이라고 밝혔다. 최고상업책임자(CCO)는 신장 사업부가 "궁극적으로 CF 사업 규모에 필적할 것"이라고 전망했다. 경영진은 포베타시셉트가 IgA 신병증, 막성 신병증, 그리고 잠재적으로 중증 근무력증까지 치료할 수 있는 "제품 속의 파이프라인(pipeline in a product)"이라고 설명했다.