ベラ・セラピューティクス、IgAN向けアタシセプトの早期解析についてFDAと合意
ベラ・セラピューティクスとFDAは、IgA腎症（IgAN）に対するアタシセプトの完全承認を支援するため、ORIGIN 3試験のeGFR（推定糸球体濾過率）解析計画を早期に実施することで合意した。結果は2026年第3四半期に得られる予定であり、同社は2026年第4四半期に前臨床試験の結果を受けて補足的生物製剤届出書（sBLA）を提出する計画だ。先行する第3相試験では、蛋白尿が46%減少するという主要評価項目を達成していた。
ベラ・セラピューティクスは2026年6月2日、IgA腎症（IgAN）を有する成人におけるアタシセプトの完全承認を支援するため、ORIGIN 3第3相試験の解析計画を修正し早期に実施することで米国食品医薬品局（FDA）と合意したと発表した。今回の解析による推定糸球体濾過率（eGFR）の結果は、それまでの予定から前倒しされ、2026年第3四半期に得られる見込みだ。eGFRの結果が良好である場合、同社は2026年第4四半期に完全承認を求める補足的生物製剤届出書（sBLA）を提出する計画だ。
今回の発表は、同社の継続的な規制上の進捗および臨床試験の進展を基盤とするものだ。FDAはすでに、アタシセプトの加速承認を求める生物製剤届出書（BLA）に対して、処方薬ユーザー費用法（PDUFA）に基づく審査期限を2026年7月7日に設定していた。eGFR解析の早期実施は、2027年を予定する完全承認への道を支えることを目的としている。
アタシセプトは、B細胞活性化因子（BAFF）と増殖誘導リガンド（APRIL）を阻害する組換え融合蛋白質であり、IgANその他の自己免疫性腎疾患に関連する自己抗体の産生を促進するサイトカインだ。同社は、IgANを有する成人を対象とした初めての二重BAFF/APRIL標的療法として位置づけている。
2026年6月のFDAとの合意は、ORIGINプログラムから得られた先行する肯定的なデータに基づいている。第3相ORIGIN 3試験は主要評価項目を達成し、アタシセプトで治療を受けた参加者において、24時間尿蛋白・クレアチニン比（UPCR）で測定した蛋白尿がベースライン比で46%減少したことが実証された。これは、36週時点でのプラセボ比で統計学的に有意かつ臨床的に有意義な42%の有意差を示すものであった（p<0.0001）。ORIGINプログラム全体を通じたアタシセプトの安全性プロファイルは良好であり、プラセボと同等であった。
ベラ・セラピューティクスは2025年11月に、IgANを有する成人の治療に対するアタシセプトの加速承認プログラムの下で、FDAに初期BLAを提出していた。アタシセプトは、この適応に対してFDAの突破的治療薬指定を受けていた。
ORIGIN 3試験（NCT04716231）は、IgA腎症を有する431名の成人を対象とした国際共同多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験である。参加者はアタシセプト150mg（自宅で週1回皮下注射による自己投与）またはプラセボに1:1で無作為化された。本試験は、eGFRで測定した腎機能の変化を2年間にわたり評価するため、プラセボ対照下で盲検を維持したまま継続しており、2027年に完了する予定である。