Viridian、甲状腺眼疾患治療薬エレグロバートの第3相試験で陽性結果を報告

Viridian Therapeuticsは、活動性甲状腺眼疾患患者を対象としたエレグロバートの第3相臨床試験REVEAL-1のトップライン結果が陽性であったと発表した。この研究は主要評価項目を高度な統計的有意性で達成し、強固な眼球突出反応と複視の有意な改善を示した。同社は2027年第1四半期にエレグロバートの生物学的製剤承認申請を提出する見込みだ。

REVEAL-1試験は132人の患者を登録し、皮下投与のエレグロバートについて4週間毎（Q4W）と8週間毎（Q8W）の2つの投与スケジュールをプラセボと比較評価した。エレグロバートはQ4W群で54％、Q8W群で63％の眼球突出反応率を達成し、プラセボの18％を上回った。また、この治療法は24週時点で、Q4Wで治療を受けた患者の51％で複視の完全解消をもたらし、プラセボ群の16％と比較して優れた結果を示した。

エレグロバートは、インスリン様成長因子-1受容体を標的とする皮下投与型、半減期延長モノクローナル抗体である。この治療レジメンはわずか3回の皮下投与で済み、現在市販されている8回の静脈内投注を必要とする治療法に比べて、潜在的に便利な代替治療となる可能性がある。この治療法は一般的に忍容性が高く、聴覚障害の発現率も低かった。

慢性甲状腺眼疾患患者を対象としたエレグロバートの第3相臨床試験REVEAL-2は、2026年第2四半期のトップライン結果発表に向けて順調に進んでいる。Viridianは2025年末時点で約8億7500万ドルの現金、現金同等物、有価証券を保有していた。同社は、現在の現金ポジションに加え、使用権契約からの近い将来のマイルストーン、およびベリグロタグとエレグロバート（承認された場合）からの予想される商業収入により、収益化までの事業計画を資金調達できると述べた。

エレグロバートに加え、Viridianにはベリグロタグと呼ばれる別のIGF-1R阻害薬がパイプラインにあり、優先審査中でPDUFA目標行動日は2026年6月30日となっている。ベリグロタグはFDAから画期的治療薬指定と優先審査の両方を受けている。同社は、承認され次第すぐに静脈内投与薬を発売できるよう、商業チームの準備を進めている。