FDA判断转变引发49%暴跌后，uniQure面临证券欺诈集体诉讼
多家律师事务所在FDA改变对uniQure AMT-130亨廷顿病候选药物立场后，对uniQure N.V.提起证券欺诈集体诉讼。该消息导致公司股价单日暴跌49%，并引发投资者就信息披露与BLA提交时点问题提出指控。
证券欺诈集体诉讼已代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或取得该公司普通股的投资者，对uniQure N.V.（NASDAQ: QURE）提起。该诉讼案名为Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124，正在美国纽约南区联邦地区法院审理中。
uniQure是一家在荷兰注册、主要执行办公室位于阿姆斯特丹的生物技术公司，开发用于包括亨廷顿病在内的罕见疾病基因疗法。该公司领先的候选药物是AMT-130，这是一种新型基因疗法，旨在减缓亨廷顿病的进展。亨廷顿病通常为致命的遗传性遗传病，会导致大脑神经细胞退化，从而引发运动与思维问题以及精神症状。目前尚无既有治愈方法或获批的减缓疾病进展手段。一些药物可缓解亨廷顿病的某些症状，但无法阻止其进展至通常致命的结局。AMT-130是少数几种正在测试、旨在减缓亨廷顿病进展的药物之一。
2022年3月，uniQure完成了两项正在进行的、多中心、剂量递增的AMT-130 I/II期临床试验（clinical trial）患者入组，试验名称为“亨廷顿病患者AMT-130关键性I/II期研究（Pivotal Phase I/II Study）”。
诉讼称，uniQure及其部分高管在集体诉讼期间未披露重大信息，违反联邦证券法。起诉书称，uniQure未披露其领先候选药物AMT-130的关键性研究设计未获得FDA完全批准，并且公司淡化了其可能需要为开展额外研究而推迟生物制品许可申请（Biologics License Application, BLA）提交的可能性。
根据被告的说法，美国食品药品监督管理局此前同意，uniQure的关键性研究不包含任何安慰剂对照，而是可将关键性研究结果与外部历史数据集（称为Enroll-HD或ENROLL-HD）进行比较，并且从该比较得出的分析可能可作为uniQure向FDA提交生物制品许可申请、以获批使用AMT-130治疗亨廷顿病患者的依据。
公司首席执行官在2025年6月2日和2025年7月29日与投资者的电话会议中向投资者保证公司与FDA保持一致。
集体诉讼期间始于2025年9月24日，当日公司公布了关键性研究的顶线结果。公司强调，AMT-130在“脑脊液神经丝轻链蛋白”（cerebrospinal neurofilament light protein，CSF NfL）方面显示出“相较基线的平均降低”——uniQure称其为“表征充分、支持性的神经退行性变生物标志物”。据此，uniQure解释称，“CSF NfL升高已被证明与[HD]更高的临床严重程度密切相关”。因此，基于结果总体情况并与ENROLL-HD数据相比，投资者被引导相信AMT-130能够有效减缓亨廷顿病患者的神经退行性变，且uniQure将在短期内就AMT-130提交BLA加速批准申请。
在同日举行的相关投资者会议上，首席执行官强调研究结果并称“我们相信这些发现提供了有力且具有临床意义的证据，证明AMT-130具有疾病修饰潜力”。此外，公司首席医疗官提醒投资者，uniQure此前已与FDA讨论试验设计，且FDA同意“cUHDRS可作为加速批准的可接受注册性中间临床终点”。此外，他还表示，“FDA也同意ENROLL-HD……可能可作为主要分析的外部对照数据集，每个剂量组都可根据其基线特征与相应对照进行匹配。”
因此，投资者被引导相信，在公司计划于2026年第一季度提交BLA后，AMT-130很可能获得FDA加速批准。市场据此反应，并在被告陈述的影响下，公司普通股股价从2025年9月23日收盘每股13.66美元跃升至2025年9月24日收盘每股47.50美元，涨幅接近250%。到2025年10月29日，uniQure普通股交易价格已超过每股70.00美元。
在集体诉讼期间，公司向投资者表示，其领先候选药物AMT-130在公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请后，很可能获得美国食品药品监督管理局的加速批准。
然而，2025年11月3日，公司披露称，“FDA目前不再同意，将AMT-130 I/II期研究数据与外部对照进行比较——按照预先设定并在分析前与FDA共享的方案及统计分析计划——可能足以作为支持BLA提交的主要证据”，因此，“AMT-130的BLA提交时间目前尚不明确。”
受此消息影响，uniQure股价暴跌每股33.40美元，跌幅超过49%，从2025年10月31日收盘每股67.69美元跌至2025年11月3日收盘每股34.29美元。
在集体诉讼期间购买或以其他方式取得uniQure普通股的投资者，最迟可于2026年4月13日向法院申请担任集体诉讼的首席原告。希望担任集体诉讼首席原告的股东必须在2026年4月13日前向法院提交材料。