議会、FDAの敗訴を受け希少疾病用医薬品の独占権の範囲を縮小

議会は先週、2026年包括歳出法（Consolidated Appropriations Act of 2026）を成立させ、希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act、21 U.S. Code § 360cc）の下で希少疾患・病態に対する医薬品に付与される法定保護の範囲を狭めた。この立法は連邦裁判所の判断を覆し、希少疾病用医薬品の独占権（orphan drug exclusivity）に関するFDAの長年の運用に法文を整合させるものである。

希少疾病用医薬品法は、特定の希少疾患・病態を治療する目的で開発された医薬品に対し、7年間の市場独占期間を付与する。具体的には、米国における患者数が200,000人未満の疾患・病態が対象となる。同法は、放置されがちな希少疾患治療薬の開発を製薬企業に促すインセンティブを創出している。

FDAは伝統的に、希少疾病用医薬品の独占権を、その医薬品が承認された「用途または適応（use or indication）」に限定してきた。しかし、Catalyst Pharms., Inc. v. Becerraでは、第11巡回区控訴裁判所（11th Circuit）が、医薬品の承認用途・適応の範囲にかかわらず、希少疾病用医薬品の独占権は疾患・病態全体に及ぶと判断した。14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

FDAはCatalystで争点となった特定の医薬品に関しては裁判所命令に従うことに同意した一方で、「医薬品が承認された用途または適応に独占権の範囲を結び付ける規則を、当該命令の適用範囲を超える事項に対しては引き続き適用する」意向を表明した。

議会の今回の立法は、第11巡回区の判断を覆すべく法文を改正し、希少疾病用医薬品法をFDAの従来の運用と整合させた。議会は、法文中の「同一の疾患または病態（same disease or condition）」という文言を、「当該希少疾患・病態における同一の承認用途または適応（same approved use or indication within such rare disease or condition）」という新たな文言に置き換えた。

改正後の法の下では、長官（Secretary）は、当該承認申請またはライセンスの保有者ではない者に対し、同一の医薬品について、当該希少疾患・病態における同一の承認用途または適応に関して、本編第355条に基づく別の申請を承認したり、合衆国法典第42編第262条に基づく別のライセンスを発行したりしてはならない。これは、当該承認申請の承認日またはライセンス発行日から7年が経過するまで適用される。

希少疾病用医薬品法の保護範囲が新たに狭められたことは、後発医薬品（generic drugs）の販売を目指す企業にとって注目に値する。規制上の独占権（Regulatory exclusivity）は先発企業にとって強力な手段である一方、2026年包括歳出法により、元の希少疾病用医薬品とは異なる用途または適応での承認を求める後発企業に道が開かれる可能性がある。もっとも、これによりFDAの運用が変わる可能性は高くないが、後発企業はCatalyst型の訴訟の可能性を考慮する必要がなくなるかもしれない。