uniQure sieht sich nach FDA-Rückschlag und 49%igem Kurseinbruch mit Sammelklage wegen Wertpapierbetrugs konfrontiert
Mehrere Kanzleien haben Sammelklagen wegen Wertpapierbetrugs gegen uniQure N.V. eingereicht, nachdem die FDA ihre Einschätzung zur Eignung der Phase-I/II-Daten von AMT-130 als Grundlage für eine BLA-Einreichung revidiert hatte. In der Folge brach die Aktie am 3. November 2025 um 49% ein.
Eine Sammelklage wegen Wertpapierbetrugs wurde gegen uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) im Namen von Anlegern eingereicht, die zwischen dem 24. September 2025 und dem 31. Oktober 2025 Stammaktien (ordinary shares) des Unternehmens gekauft oder anderweitig erworben haben. Die Klage, Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124, ist beim United States District Court for the Southern District of New York anhängig.
uniQure ist ein in den Niederlanden gegründetes Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in Amsterdam, das Gentherapien zur Behandlung seltener Erkrankungen entwickelt, darunter auch die Huntington-Krankheit. Der führende Wirkstoffkandidat des Unternehmens ist AMT-130, eine neuartige Gentherapie, die entwickelt wird, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen – einer meist tödlich verlaufenden, erblich bedingten genetischen Erkrankung, bei der Nervenzellen im Gehirn zugrunde gehen und die zu Störungen von Bewegung und Denken sowie zu psychiatrischen Problemen führt. Es gibt keine bestehende Heilung oder zugelassene Möglichkeit, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Einige Medikamente können bestimmte Symptome der Huntington-Krankheit lindern, stoppen jedoch nicht das Fortschreiten bis hin zu einem meist tödlichen Ausgang. AMT-130 ist eines von nur sehr wenigen in Erprobung befindlichen Arzneimitteln, die darauf abzielen, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen.
Im März 2022 schloss uniQure die Rekrutierung von Patientinnen und Patienten für zwei laufende multizentrische, dosissteigernde klinische Phase-I/II-Studien zu AMT-130 ab, die als Pivotal Phase I/II Study of AMT-130 in patients with Huntington's disease bezeichnet werden.
In der Klage wird behauptet, dass uniQure und bestimmte Führungskräfte während des Sammelklagezeitraums wesentliche Informationen nicht offengelegt und damit gegen US-Bundeswertpapiergesetze verstoßen hätten. Der Klageschrift zufolge habe uniQure nicht offengelegt, dass das Design der Pivotal Study für den führenden Wirkstoffkandidaten AMT-130 nicht vollständig von der FDA genehmigt gewesen sei, und das Unternehmen habe die Wahrscheinlichkeit heruntergespielt, dass es die Einreichung seines Biologics License Application (BLA) aufschieben müsse, um zusätzliche Studien durchzuführen.
Nach Angaben der Beklagten hatte die U.S. Food and Drug Administration zuvor zugestimmt, dass uniQures Pivotal Study keinen Placebovergleich (placebo comparator) enthalten würde, sondern dass die Ergebnisse der Pivotal Study mit einem externen historischen Datensatz verglichen werden könnten, bekannt als Enroll-HD oder ENROLL-HD. Die aus einem solchen Vergleich abgeleitete Analyse könne potenziell als Grundlage für uniQures Einreichung eines Biologics License Application bei der FDA dienen, um die Zulassung von AMT-130 zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Huntington-Krankheit zu erhalten.
Der Chief Executive Officer des Unternehmens versicherte Anlegern während Gesprächen mit Investoren am 2. Juni 2025 und am 29. Juli 2025 die Übereinstimmung des Unternehmens mit der FDA.
Der Sammelklagezeitraum beginnt am 24. September 2025, als das Unternehmen Topline-Ergebnisse der Pivotal Study bekannt gab. Das Unternehmen hob hervor, dass bei AMT-130 eine „mittlere Abnahme gegenüber dem Ausgangswert des Neurofilament-Leichtkettenproteins im Liquor“ (CSF NfL) beobachtet worden sei – was uniQure als „gut charakterisierten, unterstützenden Biomarker der Neurodegeneration“ bezeichnete. Entsprechend erklärte uniQure, dass „erhöhte CSF-NfL-Werte nachweislich stark mit einer größeren klinischen Schwere von [HD] assoziiert sind“. Damit wurden Anleger auf Grundlage der Gesamtheit der Ergebnisse und im Vergleich zu Daten aus ENROLL-HD zu der Annahme veranlasst, dass AMT-130 wirksam die Neurodegeneration bei Patientinnen und Patienten mit Huntington-Krankheit verlangsame und dass uniQure in naher Zukunft eine Einreichung zur beschleunigten Zulassung (accelerated approval) eines BLA für AMT-130 vornehmen werde.
Während der am selben Tag abgehaltenen Investorenkonferenz pries der Chief Executive Officer die Studienergebnisse und erklärte, „wir glauben, dass diese Befunde überzeugende und klinisch bedeutsame Evidenz für das krankheitsmodifizierende Potenzial von AMT-130 liefern“. Zudem erinnerte der Chief Medical Officer des Unternehmens die Anleger daran, dass uniQure das Studiendesign zuvor mit der FDA erörtert habe und die FDA zugestimmt habe, dass „cUHDRS als akzeptabler registrierungsrelevanter, intermediärer klinischer Endpunkt für eine beschleunigte Zulassung dienen könnte“. Darüber hinaus erklärte er: „Die FDA stimmte außerdem zu, dass ENROLL-HD … als externer Kontrolldatensatz für die primäre Analyse akzeptabel sein könnte, wobei jede Dosis anhand ihrer Ausgangsmerkmale den entsprechenden Kontrollen zugeordnet wird.“
Damit wurden Anleger zu der Annahme verleitet, dass mit hoher Wahrscheinlichkeit eine beschleunigte Zulassung für AMT-130 durch die FDA nach der vom Unternehmen geplanten BLA-Einreichung im ersten Quartal 2026 erfolgen werde. Der Markt reagierte entsprechend, und in Reaktion auf die Aussagen der Beklagten sprang der Kurs der Stammaktien des Unternehmens von einem Schlusskurs von 13,66 US-Dollar je Aktie am 23. September 2025 auf 47,50 US-Dollar je Aktie am 24. September 2025 – ein Anstieg um nahezu 250%. Bis zum 29. Oktober 2025 wurden uniQure-Stammaktien zu über 70,00 US-Dollar je Aktie gehandelt.
Während des Sammelklagezeitraums erklärte das Unternehmen gegenüber Anlegern, dass mit hoher Wahrscheinlichkeit der führende Wirkstoffkandidat AMT-130 nach der geplanten Einreichung des Biologics License Application im ersten Quartal 2026 eine beschleunigte Zulassung durch die U.S. Food and Drug Administration erhalten werde.
Am 3. November 2025 legte das Unternehmen jedoch offen, dass „die FDA derzeit nicht mehr der Ansicht ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien zu AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrolle – gemäß den vorab festgelegten Protokollen und statistischen Analyseplänen, die der FDA vor den Analysen zur Verfügung gestellt wurden – ausreichend sein könnten, um die primäre Evidenz zur Unterstützung einer BLA-Einreichung zu liefern“, und dass daher „der Zeitpunkt der BLA-Einreichung für AMT-130 nun unklar ist“.
Auf diese Nachricht hin stürzte der Kurs der uniQure-Aktien um 33,40 US-Dollar je Aktie bzw. um mehr als 49% von einem Schlusskurs von 67,69 US-Dollar je Aktie am 31. Oktober 2025 auf einen Schlusskurs von 34,29 US-Dollar je Aktie am 3. November 2025 ab.
Anleger, die während des Sammelklagezeitraums uniQure-Stammaktien gekauft oder anderweitig erworben haben, können spätestens bis zum 13. April 2026 beim Gericht beantragen, als Hauptkläger (lead plaintiff) der Gruppe eingesetzt zu werden. Aktionäre, die als Hauptkläger der Gruppe fungieren möchten, müssen ihre Unterlagen bis zum 13. April 2026 beim Gericht einreichen.