uniQure visé par une action collective pour fraude boursière après un revers de la FDA et une chute de 49 % du titre
Plusieurs cabinets d’avocats ont intenté des actions collectives pour fraude boursière contre uniQure N.V. après que la FDA a changé de position concernant AMT-130, un candidat de thérapie génique pour la maladie de Huntington. Cette annonce a entraîné une chute de 49 % du cours de l’action en une seule journée.
Une action collective (class action) pour fraude boursière a été déposée contre uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) au nom des investisseurs ayant acheté ou acquis des actions ordinaires de la société entre le 24 septembre 2025 et le 31 octobre 2025. La procédure, intitulée Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124, est en cours devant le United States District Court for the Southern District of New York.
uniQure est une société de biotechnologie constituée aux Pays-Bas, dont le siège de direction principal se trouve à Amsterdam, et qui développe des thérapies géniques (gene therapies) pour des maladies rares, notamment la maladie de Huntington. Le principal candidat-médicament de l’entreprise est AMT-130, une nouvelle thérapie génique en développement visant à ralentir la progression de la maladie de Huntington, un trouble génétique héréditaire généralement fatal qui entraîne la dégénérescence des cellules nerveuses du cerveau, provoquant des troubles du mouvement et de la pensée, ainsi que des problèmes psychiatriques. Il n’existe à ce jour aucun traitement curatif ni moyen approuvé pour ralentir la progression de la maladie. Certains médicaments peuvent atténuer certains symptômes de la maladie de Huntington, mais n’en arrêtent pas l’évolution vers une issue habituellement fatale. AMT-130 fait partie des très rares médicaments en cours d’évaluation visant à ralentir la progression de la maladie de Huntington.
En mars 2022, uniQure a achevé l’inclusion des patients dans deux essais cliniques de phase I/II en cours, multicentriques et à doses croissantes, d’AMT-130, appelés Pivotal Phase I/II Study of AMT-130 in patients with Huntington's disease.
La plainte allègue que uniQure et certains de ses dirigeants sont accusés de ne pas avoir divulgué des informations importantes pendant la période concernée (Class Period), en violation des lois fédérales sur les valeurs mobilières. Selon la plainte, uniQure n’a pas révélé que la conception de son Pivotal Study pour son principal candidat-médicament AMT-130 n’avait pas été entièrement approuvée par la FDA, et que la société a minimisé la probabilité de devoir retarder le dépôt de sa Biologics License Application (BLA) afin de réaliser des études supplémentaires.
Selon les défendeurs, la U.S. Food and Drug Administration avait auparavant accepté que le Pivotal Study de uniQure n’inclue aucun comparateur placebo, mais que les résultats du Pivotal Study puissent être comparés à un ensemble de données historiques externes, connu sous le nom d’Enroll-HD ou ENROLL-HD, et que l’analyse issue de cette comparaison puisse potentiellement servir de base au dépôt par uniQure d’une Biologics License Application auprès de la FDA, en vue d’obtenir l’autorisation d’utiliser AMT-130 pour traiter des patients atteints de la maladie de Huntington.
Le directeur général de la société a assuré les investisseurs de l’alignement de l’entreprise avec la FDA lors d’échanges avec les investisseurs les 2 juin 2025 et 29 juillet 2025.
La période concernée (Class Period) débute le 24 septembre 2025, lorsque la société a annoncé les principaux résultats (topline results) du Pivotal Study. L’entreprise a souligné qu’AMT-130 avait entraîné une « mean reduction from baseline in cerebrospinal neurofilament light protein » (CSF NfL) — que uniQure a présenté comme « un biomarqueur (biomarker) bien caractérisé et à l’appui de la neurodégénérescence ». En conséquence, uniQure a expliqué que « [l]’élévation de la CSF NfL a été montrée comme fortement associée à une sévérité clinique plus importante de [HD]. » Ainsi, au regard de l’ensemble des résultats et en comparaison avec les données d’ENROLL-HD, les investisseurs ont été amenés à croire qu’AMT-130 était efficace pour ralentir la neurodégénérescence chez les patients atteints de la maladie de Huntington et que uniQure déposerait prochainement une demande d’autorisation accélérée via une BLA pour AMT-130.
Lors de la conférence destinée aux investisseurs, tenue le même jour, le directeur général a mis en avant les résultats de l’étude et affirmé que « we believe these findings provide compelling and clinically meaningful evidence of AMT-130 disease modifying potential. » En outre, le directeur médical de l’entreprise a rappelé aux investisseurs que uniQure avait précédemment discuté du plan d’essai avec la FDA et que la FDA avait accepté que « cUHDRS could serve as an acceptable registrational, intermediate clinical endpoint for accelerated approval. » De plus, il a déclaré que « [t]he FDA also agreed that ENROLL-HD . . . may be acceptable as the external control dataset for the primary analysis, with each dose matched the corresponding controls based on their baseline characteristics. »
Ainsi, les investisseurs ont été amenés à croire qu’il existait une forte probabilité qu’AMT-130 obtienne une autorisation accélérée de la FDA après le dépôt prévu par la société de sa BLA au premier trimestre 2026. Le marché a réagi en conséquence et, en réponse aux déclarations des défendeurs, le cours des actions ordinaires de la société est passé d’un cours de clôture de $13.66 par action le 23 septembre 2025 à un cours de clôture de $47.50 par action le 24 septembre 2025, soit une hausse de près de 250 %. Au 29 octobre 2025, les actions ordinaires de uniQure se négociaient au-dessus de $70.00 par action.
Pendant la période concernée (Class Period), la société a indiqué aux investisseurs qu’il existait une forte probabilité que son principal candidat-médicament, AMT-130, obtienne une autorisation accélérée de la U.S. Food and Drug Administration après le dépôt prévu par l’entreprise de sa Biologics License Application au premier trimestre 2026.
Cependant, le 3 novembre 2025, la société a indiqué que « the FDA currently no longer agrees that the data from the Phase I/II studies of AMT-130 in comparison to an external control, as per the prespecified protocols and statistical analysis plans shared with the FDA in advance of the analyses, may be adequate to provide the primary evidence in support of a BLA submission » et que, par conséquent, « the timing of the BLA submission for AMT-130 is now unclear. »
À la suite de cette annonce, le cours de l’action uniQure a chuté de $33.40 par action, soit plus de 49 %, passant d’un cours de clôture de $67.69 par action le 31 octobre 2025 à un cours de clôture de $34.29 par action le 3 novembre 2025.
Les investisseurs ayant acheté ou acquis des actions ordinaires uniQure pendant la période concernée (Class Period) peuvent, au plus tard le 13 avril 2026, saisir le tribunal afin d’être désignés en tant que représentant principal (lead plaintiff) du groupe. Les actionnaires souhaitant agir en tant que représentant principal (lead plaintiff) du groupe doivent déposer leurs pièces auprès du tribunal au plus tard le 13 avril 2026.