uniQure se enfrenta a una demanda colectiva por fraude de valores tras el revés de la FDA y el desplome del 49 % de sus acciones
Varias bufetes de abogados han presentado demandas colectivas por fraude de valores contra uniQure N.V. después de que la FDA revocara su posición sobre el candidato a fármaco AMT-130 para la enfermedad de Huntington, provocando una caída de las acciones del 49 % en un solo día.
Se ha presentado una demanda colectiva por fraude de valores contra uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) en nombre de los inversores que compraron o adquirieron acciones ordinarias de la empresa entre el 24 de septiembre de 2025 y el 31 de octubre de 2025. La acción judicial, denominada Scocco v. uniQure N.V., et al., Caso n.º 1:26-cv-01124, se encuentra en trámite en el Tribunal de Distrito de los Estados Unidos para el Distrito Sur de Nueva York.
uniQure es una empresa de biotecnología constituida en los Países Bajos con oficinas ejecutivas principales en Ámsterdam, que desarrolla terapias génicas para enfermedades raras, incluida la enfermedad de Huntington. El principal candidato a fármaco de la empresa es el AMT-130, una terapia génica novedosa que se está desarrollando para frenar la progresión de la enfermedad de Huntington, un trastorno genético hereditario, normalmente mortal, que provoca la degradación de las células nerviosas del cerebro, lo que genera problemas de movimiento y pensamiento, así como problemas psiquiátricos. No existe cura ni medios aprobados para frenar la progresión de la enfermedad. Algunos fármacos pueden tratar ciertos síntomas de la enfermedad de Huntington, pero no detienen su progresión hacia un desenlace habitualmente mortal. El AMT-130 es uno de los pocos fármacos en fase de pruebas destinados a frenar la progresión de la enfermedad.
En marzo de 2022, uniQure completó el reclutamiento de pacientes para dos ensayos clínicos de fase I/II multicéntricos de dosis escalonada para el AMT-130, denominados Estudio Pivotal Fase I/II de AMT-130 en pacientes con enfermedad de Huntington.
La demanda alega que uniQure y algunos de sus directivos incurrieron en la falta de divulgación de información material durante el Periodo de la Demanda, violando las leyes federales de valores. La denuncia sostiene que uniQure no reveló que el diseño de su Estudio Pivotal para su principal candidato a fármaco, AMT-130, no estaba totalmente aprobado por la FDA, y que la empresa restó importancia a la probabilidad de tener que retrasar la presentación de su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para realizar estudios adicionales.
Según los demandados, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) había acordado previamente que el Estudio Pivotal de uniQure no incluiría ningún comparador con placebo; en su lugar, los resultados del Estudio Pivotal podrían compararse con un conjunto de datos históricos externos, conocidos como Enroll-HD o ENROLL-HD, y el análisis derivado de dicha comparación podría servir potencialmente como base para la presentación de la BLA de uniQure ante la FDA para su aprobación y uso del AMT-130 en pacientes con enfermedad de Huntington.
El director ejecutivo de la empresa aseguró a los inversores la sintonía de la compañía con la FDA durante las llamadas realizadas el 2 de junio de 2025 y el 29 de julio de 2025.
El Periodo de la Demanda comienza el 24 de septiembre de 2025, cuando la empresa anunció los resultados preliminares del Estudio Pivotal. La compañía destacó que el AMT-130 mostró una «reducción media desde el inicio en la proteína ligera de neurofilamento en el líquido cefalorraquídeo» (CSF NfL), que uniQure afirmó que era «un biomarcador de neurodegeneración bien caracterizado y de apoyo». En consecuencia, uniQure explicó que «se ha demostrado que la elevación de CSF NfL está fuertemente asociada con una mayor gravedad clínica de [la enfermedad de Huntington]». Así, basándose en la totalidad de los resultados y en comparación con los datos de ENROLL-HD, se hizo creer a los inversores que el AMT-130 era eficaz para frenar la neurodegeneración en pacientes con Huntington y que uniQure solicitaría la aprobación acelerada de una BLA para el AMT-130 a corto plazo.
Durante la conferencia de inversores celebrada ese mismo día, el director ejecutivo ensalzó los resultados del estudio y afirmó que «creemos que estos hallazgos proporcionan una evidencia convincente y clínicamente significativa del potencial de modificación de la enfermedad del AMT-130». Además, el director médico de la empresa recordó a los inversores que uniQure discutió previamente el diseño del ensayo con la FDA y que esta aceptó que el «cUHDRS podría servir como un criterio de valoración clínico intermedio y de registro aceptable para la aprobación acelerada». Además, afirmó que «la FDA también acordó que ENROLL-HD... podría ser aceptable como el conjunto de datos de control externo para el análisis primario».
Como resultado, se hizo creer a los inversores que existía una alta probabilidad de que el AMT-130 fuera aprobado mediante el proceso acelerado de la FDA y de que el conjunto de datos de ENROLL-HD fuera suficiente para servir de control primario. Sin embargo, el 3 de noviembre de 2025, uniQure anunció en un comunicado de prensa que ya no preveía presentar una BLA a corto plazo. La empresa reveló que la FDA «ya no está de acuerdo en que un conjunto de datos externos de ENROLL-HD sea adecuado para servir como control primario», y que los datos del estudio de fase I/II existentes podrían no ser suficientes para respaldar una presentación de BLA por sí solos.
Tras esta noticia, el precio de las acciones de uniQure cayó en picado 33,40 dólares por acción, o más de un 49 %, pasando de 67,69 dólares a 34,29 dólares el 3 de noviembre de 2025, perjudicando gravemente a los inversores. La fecha límite para solicitar ser el demandante principal ante el Tribunal se ha fijado para el 13 de abril de 2026.