uniQure、AMT-130でFDA対応に暗雲　訴訟に直面しつつFabryプログラムは進展

uniQureは、AMT-130に関する生物製剤承認申請（Biologics License Application：BLA）前ミーティングの議事録（最終版）を米国食品医薬品局（FDA）から受領した。FDAは、その中で、現時点の第I/II相データはBLAを裏付けるために必要な主要なエビデンス（primary evidence）を提供する可能性が低いと述べた。同社は2026年第1四半期にフォローアップ・ミーティングを求める計画だ。

ニューヨーク南部地区連邦地方裁判所において、uniQure N.V.を被告とする証券詐欺の集団訴訟（class action）が提起された。対象は2025年9月24日から2025年10月31日の間に普通株式を購入した投資家である。訴状は、AMT-130データに関する開示内容と、ハンチントン病に対する迅速承認を想定したBLA提出に関する見通しに焦点を当てる。複数の法律事務所が、同社がFDAの承認状況や主要試験（pivotal study）のタイムラインを不実表示したと主張し、証券集団訴訟を開始した。

直近数週間、uniQureは、FDA長官が同社のAMT-130ハンチントン病遺伝子治療について、安全性および有効性が乏しいとの見方に懸念を示したことを受け、監視の目が厳しくなっている。株価は過去30日で10.2%下落し、直近数週間では33.3%下落した。

Fabry disease（ファブリー病）を対象とする第I/IIa相AMT-191試験の11例から得られた更新版の予備安全性データおよび探索的有効性データでは、3つすべての用量コホートでaガラクトシダーゼA活性の上昇が認められ、忍容可能な安全性プロファイルが示された。Grade 3の肝酵素上昇が1例で発生したが、コルチコステロイド治療後に改善した。同社は安全性所見を精査するため、新規投与を一時停止した。

AMT-191プログラムの詳細は、第22回Annual WORLDSymposiumで、ポスター発表および予定された口頭発表を通じて提示された。追加情報は臨床試験登録NCT06270316で確認でき、AMT-191は米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品（Orphan Drug）およびFast Trackの指定を受けている。

株価はUS$20.50で、コンセンサス目標株価（約US$53.54）に対して約62%低い水準にある。アナリストは、uniQureの適正価値推計を約$54.42から約$53.54へと引き下げた。直近の中立的なウォール街リサーチ（Street research）を踏まえ、割引率の前提をわずかに引き上げ、成長率およびマージン見通しを小幅に調整したことを反映する。

割引率は7.41%から7.41%へとわずかに高く調整され、リスク前提のごく小さな変化を反映した。売上成長率は159.34%から159.79%に更新され、長期の成長見通しに対するごく小さな調整を示す。純利益率は16.05%から15.70%へと小幅に下方修正され、長期的な収益性の前提がやや引き締められたことを示唆する。

uniQureは米国において、希少疾患やその他の深刻な疾患に苦しむ患者向けの治療法を開発している。同社はまた、難治性側頭葉てんかん（refractory temporal lobe epilepsy）およびファブリー病に関する新規試験を通じて、臨床パイプラインを拡充している。