uniQure essuie un revers de la FDA et des poursuites autour d’AMT-130, tandis que le programme Fabry progresse

uniQure a reçu le compte rendu final de réunion de la U.S. Food and Drug Administration concernant une réunion préalable à une demande de Biologics License Application (BLA) pour AMT-130, au cours de laquelle la FDA a indiqué que les données actuelles de phase I/II ne sont probablement pas de nature à fournir les éléments de preuve principaux nécessaires pour étayer une Biologics License Application. La société prévoit de solliciter une réunion de suivi au premier trimestre 2026.

Une action collective (class action) pour fraude boursière a été déposée contre uniQure N.V. devant le U.S. District Court for the Southern District of New York, visant les investisseurs ayant acheté des actions ordinaires entre le 24 septembre 2025 et le 31 octobre 2025. La plainte porte sur les communications relatives aux données d’AMT-130 et aux attentes quant au dépôt d’une Biologics License Application accélérée pour la maladie de Huntington. Plusieurs cabinets d’avocats ont lancé des actions collectives en valeurs mobilières, alléguant que la société a présenté de manière inexacte le statut d’approbation par la FDA et le calendrier des études pivot.

Ces dernières semaines, uniQure a fait l’objet d’une attention accrue après que le commissaire de la FDA a exprimé des préoccupations quant à la sécurité et au manque perçu de bénéfice de sa thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington. L’action a enregistré une baisse de 10,2 % au cours des 30 derniers jours et recule de 33,3 % sur les dernières semaines.

Des données préliminaires actualisées de sécurité et d’efficacité exploratoire chez 11 patients de l’essai de phase I/IIa AMT-191 dans la maladie de Fabry ont montré une augmentation de l’activité de l’α-galactosidase A (a galactosidase A) dans les trois cohortes de dose, ainsi qu’un profil de tolérance jugé gérable. Un cas d’élévation de grade 3 des enzymes hépatiques s’est résolu après un traitement par corticostéroïdes. L’entreprise a suspendu les nouvelles administrations afin d’examiner les résultats de sécurité.

Les détails du programme AMT-191 ont été présentés lors du 22nd Annual WORLDSymposium, avec notamment un poster et une présentation orale prévue. Des informations supplémentaires sont disponibles via l’enregistrement de l’essai clinique NCT06270316, et AMT-191 a obtenu les désignations Orphan Drug et Fast Track de la U.S. Food and Drug Administration.

À US$20.50 contre un objectif consensuel d’environ US$53.54, le cours se situe à près de 62 % sous les attentes des analystes. Les analystes ont ramené leur estimation de juste valeur pour uniQure à environ $53.54, contre environ $54.42. Cela reflète des hypothèses de taux d’actualisation légèrement plus élevées et des ajustements modestes des perspectives de croissance et de marges après une récente couverture de recherche Street jugée neutre.

Le taux d’actualisation a été ajusté à la marge à 7.41 % contre 7.41 %, reflétant un très faible changement des hypothèses de risque. La croissance du chiffre d’affaires a été actualisée à 159.79 % contre 159.34 %, indiquant un ajustement très limité des attentes de croissance à long terme. La marge nette a été révisée légèrement à la baisse, à 15.70 % contre 16.05 %, ce qui implique une hypothèse de rentabilité de long terme un peu plus prudente.

uniQure développe des traitements pour des patients atteints de maladies rares et d’autres maladies dévastatrices aux États-Unis. La société élargit également son portefeuille clinique avec de nouvelles études dans l’épilepsie du lobe temporal réfractaire et la maladie de Fabry.