uniQure sufre un revés de la FDA y demandas por AMT-130 mientras avanza el programa de Fabry

uniQure recibió las actas finales de la reunión de la U.S. Food and Drug Administration correspondiente a un encuentro previo a la solicitud de Biologics License Application para AMT-130, en el que la FDA señaló que los datos actuales de Fase I/II probablemente no aporten la evidencia principal necesaria para respaldar una Biologics License Application. La compañía planea solicitar una reunión de seguimiento en el primer trimestre de 2026.

Se ha presentado una demanda colectiva por presunto fraude de valores contra uniQure N.V. en el U.S. District Court for the Southern District of New York, que abarca a los inversores que compraron acciones ordinarias entre el 24 de septiembre de 2025 y el 31 de octubre de 2025. La demanda se centra en las divulgaciones relacionadas con los datos de AMT-130 y las expectativas de presentar una Biologics License Application acelerada para la enfermedad de Huntington. Varias firmas de abogados iniciaron acciones colectivas por valores alegando que la compañía tergiversó el estado de aprobación por parte de la FDA y los plazos del estudio pivotal.

En las últimas semanas, uniQure ha enfrentado un mayor escrutinio después de que el Comisionado de la FDA expresara preocupaciones sobre la seguridad y la aparente falta de beneficio de su terapia génica AMT-130 para la enfermedad de Huntington. La acción ha registrado una caída del 10,2% en los últimos 30 días y acumula un descenso del 33,3% en semanas recientes.

Datos preliminares actualizados de seguridad y de eficacia exploratoria de 11 pacientes en el ensayo de Fase I/IIa AMT-191 para Fabry disease mostraron una actividad elevada de a galactosidasa A en las tres cohortes de dosis y un perfil de seguridad manejable. Una elevación de enzimas hepáticas de Grado 3 se resolvió tras tratamiento con corticosteroides. La compañía pausó la administración de nuevas dosis para revisar los hallazgos de seguridad.

Los detalles del programa AMT-191 se presentaron en el 22nd Annual WORLDSymposium, incluyendo un póster y una presentación oral planificada. Hay información adicional disponible a través del registro del ensayo clínico NCT06270316, y AMT-191 cuenta con las designaciones de Orphan Drug y Fast Track de la U.S. Food and Drug Administration.

Con US$20,50 frente a un objetivo de consenso de alrededor de US$53,54, el precio de la acción se sitúa aproximadamente un 62% por debajo de las expectativas de los analistas. Los analistas han recortado su estimación de valor razonable para uniQure a cerca de $53,54 desde aproximadamente $54,42. Esto refleja supuestos de una tasa de descuento ligeramente más alta y ajustes modestos a las expectativas de crecimiento y márgenes tras la reciente cobertura neutral de investigación de Wall Street.

La tasa de descuento se ajustó marginalmente al alza a 7,41% desde 7,41%, lo que refleja un cambio muy pequeño en los supuestos de riesgo. El crecimiento de ingresos se actualizó a 159,79% desde 159,34%, lo que indica un ajuste muy reducido en las expectativas de crecimiento a largo plazo. El margen neto de beneficio se revisó moderadamente a la baja a 15,70% desde 16,05%, lo que implica un supuesto de rentabilidad de largo plazo ligeramente menor.

uniQure desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras enfermedades devastadoras en Estados Unidos. La compañía también está ampliando su cartera clínica con nuevos estudios en epilepsia del lóbulo temporal refractaria y Fabry disease.