uniQure erleidet FDA-Rückschlag und Klagen zu AMT-130, während Fabry-Programm voranschreitet
uniQure erhielt Rückmeldung der FDA, wonach die aktuellen Phase-I/II-Daten zu AMT-130 voraussichtlich nicht ausreichen, um eine Biologics License Application für die Huntington-Krankheit zu stützen; das Unternehmen strebt Anfang 2026 ein Folgegespräch an. Gleichzeitig laufen in den USA Sammelklagen wegen angeblich irreführender Angaben, während neue Daten aus dem Fabry-Programm AMT-191 eine erhöhte Enzymaktivität zeigen, aber aufgrund eines Sicherheitsreviews zu einer Dosierungspause führten.
uniQure hat das endgültige Protokoll der U.S. Food and Drug Administration zu einem Pre-Biologics-License-Application-Meeting für AMT-130 erhalten. Darin erklärte die FDA, dass die aktuellen Phase-I/II-Daten voraussichtlich nicht die primäre Evidenz liefern werden, die zur Unterstützung einer Biologics License Application erforderlich ist. Das Unternehmen plant, im ersten Quartal 2026 ein Follow-up-Meeting anzustreben.
Gegen uniQure N.V. wurde beim U.S. District Court for the Southern District of New York eine Sammelklage wegen Wertpapierbetrugs eingereicht, die Investoren umfasst, die zwischen dem 24. September 2025 und dem 31. Oktober 2025 Stammaktien erworben haben. Im Fokus der Klage stehen Offenlegungen zu AMT-130-Daten und Erwartungen hinsichtlich einer beschleunigten Einreichung einer Biologics License Application für die Huntington-Krankheit. Mehrere Kanzleien haben Sammelklagen angestoßen und werfen dem Unternehmen vor, den Status einer FDA-Zulassung und die Zeitpläne für eine zulassungsrelevante (pivotal) Studie falsch dargestellt zu haben.
In den vergangenen Wochen sah sich uniQure einer verstärkten Prüfung ausgesetzt, nachdem der FDA Commissioner Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und des wahrgenommenen fehlenden Nutzens seiner AMT-130-Gentherapie bei der Huntington-Krankheit geäußert hatte. Die Aktie verzeichnete in den vergangenen 30 Tagen einen Rückgang um 10,2 % und ist in den letzten Wochen um 33,3 % gefallen.
Aktualisierte vorläufige Sicherheitsdaten und explorative Wirksamkeitsdaten von 11 Patienten aus der Phase-I/IIa-Studie AMT-191 bei Fabry disease zeigten über alle drei Dosiskohorten hinweg eine erhöhte α-Galactosidase-A-Aktivität sowie ein beherrschbares Sicherheitsprofil. Eine Erhöhung der Leberenzyme Grad 3 bildete sich nach einer Behandlung mit Kortikosteroiden zurück. Das Unternehmen setzte neue Dosierungen aus, um die Sicherheitsbefunde zu überprüfen.
Details des AMT-191-Programms wurden auf dem 22nd Annual WORLDSymposium vorgestellt, einschließlich eines Posters und einer geplanten mündlichen Präsentation. Weitere Informationen sind über den Eintrag der klinischen Studie NCT06270316 verfügbar, und AMT-191 verfügt über Orphan-Drug- und Fast-Track-Designationen der U.S. Food and Drug Administration.
Bei US$20,50 gegenüber einem Konsensziel von etwa US$53,54 liegt der Aktienkurs rund 62 % unter den Erwartungen der Analysten. Analysten haben ihre Fair-Value-Schätzung für uniQure von rund $54,42 auf etwa $53,54 gesenkt. Dies spiegelt leicht höhere Annahmen zum Diskontsatz sowie moderate Anpassungen der Erwartungen an Wachstum und Marge nach jüngster neutraler Research-Abdeckung durch die Wall Street wider.
Der Diskontsatz wurde geringfügig auf 7,41 % von 7,41 % angehoben, was eine sehr kleine Änderung der Risikoannahmen widerspiegelt. Das Umsatzwachstum wurde auf 159,79 % von 159,34 % aktualisiert, was auf eine sehr kleine Anpassung der langfristigen Wachstumserwartungen hindeutet. Die Nettogewinnmarge wurde moderat auf 15,70 % von 16,05 % gesenkt, was eine etwas schlankere Annahme zur langfristigen Profitabilität impliziert.
uniQure entwickelt Behandlungen für Patienten, die in den Vereinigten Staaten an seltenen und anderen verheerenden Erkrankungen leiden. Das Unternehmen erweitert zudem seine klinische Pipeline mit neuen Studien bei refraktärer Temporallappenepilepsie und bei Fabry disease.