FDA驳回基因疗法申请后，Ultragenyx裁员10%
Ultragenyx宣布将裁员130人（约占员工总数的10%），以推进公司重组并力争在2027年实现盈利。与此同时，FDA因生产制造方面的担忧再次驳回其用于A型Sanfilippo综合征的基因疗法UX111的上市申请，并认定公司近期补交材料“不完整”。
Ultragenyx周四表示，将裁减130个岗位，约占其员工总数的10%，这是公司重组计划的一部分，旨在借助其罕见病药物产品组合带来的收入增长，于2027年实现盈利。公司还披露，美国食品药品监督管理局（FDA）因生产制造方面的担忧，再次驳回了其一项用于罕见退行性疾病的基因疗法上市批准申请。
公司称，此次重组将使2026年的费用与2025年相比持平或略有下降，其中包括约5000万美元的重组费用。公司表示，预计2027年的费用将较2025年下降15%。高管称，他们预计今年收入将增长8%至13%。
用于神经退行性疾病A型Sanfilippo综合征的基因疗法UX111因生产制造方面的担忧而被驳回；高管披露，公司上月提交的回复被FDA认定为“不完整”。公司表示，监管机构要求提供“额外的支持性文件”。
在将罕见病治疗推向市场方面，Ultragenyx已证明自身颇为成功——迄今已有4款产品获批。然而，公司尚未能将研发成功转化为利润。其全年营收为6.73亿美元，净亏损5.75亿美元。
公司高管已设定在2027年实现盈利的目标。不过，近期挫折改变了对收入增长的预期。其与Mereo Biopharma共同开发的一款药物在针对罕见骨病成骨不全（osteogenesis imperfecta）的III期临床试验中失败。
一旦UX111获批，Ultragenyx可能获得一张“优先审评券（priority review voucher）”，并有可能将其出售给其他公司，从而提供额外收入来源。
如果公司将2025年的费用水平维持在12亿美元，在达到7.30亿美元至7.60亿美元的收入指引时，仍将亏损超过4亿美元。然而，Ultragenyx预计，随着多项后期试验结束以及早期研究缩减，2027年的研发费用将大幅下降——减少38%，即2.80亿美元。
不过，随着公司着力支持多款新产品上市，营销费用预计将上升。周五上午，该公司股价一度下跌多达11%。