Ultragenyx supprime 10 % de ses effectifs après le rejet par la FDA d’une demande d’autorisation de thérapie génique
Ultragenyx prévoit de supprimer 130 postes (10 % de ses effectifs) dans le cadre d’une restructuration visant la rentabilité en 2027. La FDA a de nouveau rejeté la demande d’autorisation de la thérapie génique UX111 pour le syndrome de Sanfilippo de type A, en raison de préoccupations liées à la fabrication et d’un dossier jugé incomplet.
Ultragenyx a déclaré jeudi qu’elle supprimerait 130 postes, soit 10 % de ses effectifs, dans le cadre d’une restructuration de l’entreprise visant à soutenir la rentabilité en 2027, portée par la croissance des revenus de son portefeuille de médicaments pour maladies rares. La société a également indiqué que la Food and Drug Administration avait une nouvelle fois rejeté sa demande d’autorisation pour une thérapie génique destinée à un trouble dégénératif rare, en raison de préoccupations liées à la fabrication.
La restructuration devrait permettre de maintenir les dépenses stables, ou en légère baisse, en 2026 par rapport à 2025, et comprendra environ 50 millions de dollars de coûts de restructuration. En 2027, les dépenses devraient diminuer de 15 % par rapport à 2025, a précisé la société. Les dirigeants ont indiqué prévoir une hausse des revenus cette année comprise entre 8 et 13 %.
La thérapie génique appelée UX111, destinée au trouble neurodégénératif qu’est le syndrome de Sanfilippo de type A, a été rejetée en raison de préoccupations liées à la fabrication ; les dirigeants ont précisé que la réponse transmise le mois dernier avait été jugée « incomplète » par la FDA. L’agence a demandé des « documents complémentaires à l’appui », a indiqué la société.
Ultragenyx a fait ses preuves dans la mise sur le marché de traitements pour maladies rares — quatre à ce jour. Elle n’a toutefois pas réussi à transformer ce succès en développement en rentabilité. La société a enregistré une perte nette de 575 millions de dollars pour un chiffre d’affaires annuel de 673 millions de dollars.
Les dirigeants de l’entreprise se sont fixé pour objectif d’atteindre la rentabilité en 2027. Des revers récents ont toutefois modifié les attentes de croissance des revenus. Un médicament qu’elle codéveloppait avec Mereo Biopharma a échoué à un essai de phase 3 dans une maladie osseuse rare, l’ostéogenèse imparfaite.
En cas d’autorisation de UX111, Ultragenyx pourrait recevoir un « priority review voucher », qu’elle pourrait potentiellement vendre à une autre entreprise, apportant ainsi une source de revenus supplémentaire.
Si la société maintient en 2025 un niveau de dépenses de 1,2 milliard de dollars, elle perdra malgré tout plus de 400 millions de dollars si elle atteint ses prévisions de revenus de 730 à 760 millions de dollars. Toutefois, Ultragenyx anticipe une forte baisse des coûts de recherche et développement en 2027 — de 38 % ou 280 millions de dollars — à mesure que plusieurs essais à un stade avancé s’achèvent et que les efforts de recherche à un stade précoce se réduisent.
Les coûts de commercialisation devraient toutefois augmenter, à mesure que l’entreprise s’efforce de soutenir le lancement de plusieurs nouveaux produits. L’action a reculé jusqu’à 11 % vendredi matin.