Ultragenyx, GSD Ia형 DTX401 유전자 치료제 FDA 우선심사 받아
FDA는 글리코겐 저장병 Ia형 치료를 위한 Ultragenyx의 DTX401 AAV 유전자 치료제 BLA를 접수하고 우선심사를 부여했다. PDUFA 조치 기한은 2026년 8월 23일로 정해졌다.
Ultragenyx Pharmaceutical은 글리코겐 저장병 Ia형 (Glycogen Storage Disease Type Ia) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 승인을 신청한 생물의약품 허가 신청서(Biologics License Application, BLA)가 미국 Food and Drug Administration(FDA)에서 심사 대상으로 접수됐다고 발표했다. FDA는 해당 BLA에 우선심사(Priority Review)를 부여했으며, 처방약 사용자수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 조치 기한(action date)을 2026년 8월 23일로 지정했다.
회사 최고 의학책임자에 따르면, 현재 GSDIa를 관리하기 위한 식이요법은 환자와 가족에게 과도한 부담을 주는 한편, 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 급성 저혈당(acute hypoglycemia) 에피소드 위험과 평생에 걸친 장기 합병증의 누적을 포함해 환자들이 여전히 상당한 의학적 미충족 수요를 안고 있게 한다. 승인될 경우 DTX401은 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제가 될 수 있다.
Ultragenyx는 희귀 및 초희귀 질환을 위한 새로운 치료제의 개발과 상업화에 주력하는 바이오제약 회사다. 이 회사는 높은 미충족 의료수요와 치료를 위한 명확한 생물학적 근거가 있는 질환을 대상으로 승인된 치료제와 개발 후보물질로 구성된 다양한 포트폴리오를 구축해 왔으며, 이러한 질환은 일반적으로 근본 질환을 치료하는 승인 치료제가 없는 경우가 많다.